基因治疗市场研究报告按治疗领域（肿瘤、遗传性疾病、传染病、心血管疾病、神经系统疾病）、按技术（病毒载体、CRISPR、基因编辑、RNA 治疗、非病毒方法）、按应用（研究、临床、商业）、按给药途径（静脉内、肌内、皮内、鞘内、口服）和区域（北美、欧洲、南美洲、亚太地区、中东和非洲）- 2035 年预测

全球基因治疗市场概览

2023 年基因治疗市场规模为 94 亿美元，预计将从 2024 年的 108 亿美元增长到 2032 年的 431 亿美元，在预测期内（2024 - 2032 年）复合年增长率 (CAGR) 为 19.87%。基因治疗市场的增长受到主要因素的影响，例如癌症、遗传性疾病、罕见疾病等慢性疾病的患病率上升、政府支持的增加、治疗各种疾病的仿制药的伦理接受度的提高、强大的产品组合的存在以及开发基因治疗药物的研发活动投资的增加是推动市场增长的主要因素。

资料来源：二次研究、初步研究、MRFR 数据库和分析师评论

基因治疗市场趋势

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  慢性病患病率上升。

  
  

世界各地癌症、神经系统疾病、罕见疾病、遗传性疾病等慢性疾病患病率的上升是推动市场增长的主要因素。例如，根据国际癌症研究机构 (IARC) 2022 年的数据，预计全球新诊断癌症病例为 2000 万例，预计到 2035 年将达到 3500 万例。此外，根据罕见病国际组织 2022 年的数据，约 3 亿人患有罕见疾病，其中 72% 的罕见疾病是遗传性的，全球约 50% 的罕见疾病患者是儿童。世界。

此外，越来越多的用于治疗慢性疾病的药物的开发也推动了基因治疗市场的增长。许多制药公司正在大力投资基因治疗研发，开发基因治疗药物。

例如，2023 年，bluebird bio, Inc. 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) 用于治疗有血管闭塞事件 (VOE) 病史的 12 岁及以上患者的镰状细胞病。 LYFGENIA 是一种一次性基因疗法，有可能解决血管闭塞事件，并且经过定制设计，用于治疗镰状细胞病的根本原因。

此外，辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）于 2024 年宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 用于治疗目前正在使用因子 IX (FIX) 预防治疗或当前或既往有危及生命的出血的中度至重度 B 型血友病成人患者。 BEQVEZ 是一种一次性基因疗法，旨在使 B 型血友病患者能够自行产生 FIX，而不是采用当前的护理标准，后者需要定期静脉输注 FIX，通常每周多次或每月多次。

因此，慢性病患病率的上升以及世界各地开发用于治疗慢性病的药物数量的增加推动了市场的增长。

正在开发的基因治疗药物数量显着增加

基因疗法是一种尖端医学治疗方法，涉及改变或替换有缺陷的基因以治疗或预防疾病。近年来，基因治疗药物在研数量大幅增加，带动了基因治疗市场的增长。

基因治疗药物的产品线包括针对各种遗传性和后天性疾病的广泛治疗，例如罕见遗传性疾病、癌症和自身免疫性疾病。这些药物为患有复杂疾病的患者提供有针对性的个性化治疗的潜力引起了生物制药公司、投资者和医疗保健提供者的极大兴趣。

随着越来越多的基因治疗药物通过临床试验并获得监管部门的批准，基因治疗市场预计将继续增长。例如，根据美国基因与细胞治疗协会 2022 年的数据，估计约有 3,633 种疗法正在研发中，其中 2,024 种基因疗法（包括 CAR T 细胞疗法等转基因细胞疗法）正在开发中——从临床前到 2022 年第二季度的预注册。在基因疗法管道和临床中，肿瘤学和罕见疾病仍然是发展的首要领域。为了说明这一趋势，下面是基因治疗药物管道增加情况的比较表。

因此，基因治疗药物管道的增加正在推动基因治疗市场的增长，并有望在未来几年彻底改变疾病的治疗。

基因治疗细分市场洞察

基因治疗类型见解

按治疗类型，市场分为离体治疗和体内治疗。由于全球体内基因疗法的采用不断增加，体内疗法领域在 2022 年占据了最大的市场份额。由于体内基因治疗可以到达全身的多个部位或器官，因此可以进行全身治疗。这对于影响多个器官系统或具有全身表现的疾病尤其有益，从而可以采取更全面的治疗方法。例如，2024 年，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 一种体内基因疗法，用于治疗目前正在使用因子 IX (FIX) 预防疗法或当前或既往有危及生命的出血的中度至重度 B 型血友病成人患者。

然而，离体治疗领域预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长，因为离体治疗允许在体外操纵和修改细胞，从而能够更精确、更有针对性地递送治疗基因。这种方法还允许在重新输注到患者体内之前扩增修饰的细胞，从而可能提高治疗效果。例如，2024年，美国食品和药物管理局（FDA）批准了LENMELDY离体基因疗法，用于治疗患有症状前晚期婴儿（PSLI）、症状前青少年早期（PSEJ）或早期症状早期青少年（ESEJ）异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童。

2019 年和 2019 年基因治疗市场规模（按类型） 2032 年（十亿美元）

资料来源：二次研究、初步研究、MRFR 数据库和分析师评论

基因治疗应用见解

根据应用，基因治疗市场细分包括肿瘤学、遗传性疾病、神经系统疾病等。  由于癌症患病率增加、肿瘤专用基因治疗药物开发的增加，肿瘤领域在 2022 年占据最大的市场份额。例如，2022年美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年12月批准了Adstiladrin®（nadofaragene firadenovec-vncg），新的长期随访数据已经公布。

Adstiladrin 是第一个 FDA 批准的膀胱内基因疗法，被授权用于患有高风险卡介苗 (BCG) 无反应的非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 伴原位癌 (CIS) 的成人患者，伴或不伴乳头状肿瘤。

然而，由于全球遗传疾病患病率上升，遗传疾病领域预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。例如，根据 FDA 的数据，到 2022 年，罕见疾病将影响美国 3000 万人，许多罕见疾病会危及生命，而且大多数都无法得到治疗。

基因治疗分销渠道洞察

从分销渠道来看，基因治疗行业包括医院药房、网上药房和零售药房。由于全球治疗各种慢性疾病的基因治疗药物的需求增加，医院药房细分市场在2022年占据最大市场份额

基因治疗区域洞察

按地区划分，该研究提供了北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区的市场洞察。由于慢性病患病率上升、基因治疗可报销以及该地区医疗保健支出和基因治疗药物研发活动的增加，北美在基因治疗市场中占据最大份额。例如，2023年，美国联邦政府的研发支出约为1900亿美元。这比 2022 财年增长了约 13%，成为近代历史上最大的研发支出增幅之一。

然而，由于亚太地区人口基数庞大、医疗保健意识提高以及癌症病例激增，预计亚太地区将出现显着的基因治疗市场机会。这些因素共同推动了该地区对基因治疗的需求。此外，医药市场的扩张、政府举措以及研发活动的激增也促进了该地区的加速增长。此外，研究活动的增加以及国内公司在该地区的成熟存在预计将为市场增长提供显着的机会。

基因治疗主要市场参与者和市场参与者竞争洞察

报告中提供了基因治疗市场主要参与者的竞争分析和概况，例如诺华公司、吉利德科学公司、Jazz Pharmaceuticals、Orchard Therapeutics.、百时美施贵宝公司、安进公司、深圳赛百诺基因泰克公司、上海三维生物科技有限公司、Adaptimmune Therapeutics plc、Adverum Biotechnologies, Inc.、 Abeona Therapeutics Inc.、Applied Genetic Technologies Corporation、F Hoffman la Roche.、Astellas Therapeutics, Inc.、Bluebird Bio, Inc.、CRISPR Therapeutics AG、Intellia Therapeutics, Inc.、REGENXBIO Inc.、Sangamo Therapeutics, Inc.、Unique N.V.、辉瑞公司、默克公司等。主要参与者采取了收购、协议、战略联盟、合作、临床试验、扩张、合资、新产品开发、产品审批等策略来扩大其产品组合。

例如，2023年，Sarepta和罗氏宣布美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）。 SRP-9001（也称为 delandistrogene moxeparvovec 或 dela mox）是一种基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因治疗产品，用于门诊病人已确认 DMD 基因突变的患者。它是一种一次性治疗方法，旨在治疗 DMD 的根本原因。

基因治疗市场的主要公司包括

• 安进公司（美国）


• Spark Therapeutics Inc.（美国）


• 百时美施贵宝公司（美国）


• 诺华公司（瑞士）


• 吉利德科学公司（美国）


• 辉瑞公司（美国）


• F Hoffman La Roche（瑞士）


• 默克库克公司Inc（美国）


• CRISPR Therapeutics AG（瑞士）


• Orchard Therapeutics plc（英国）

基因治疗行业发展

2022 年 7 月，诺华制药英国公司与美敦力有限公司、RYSE 资产管理切尔西和威斯敏斯特医院及其慈善机构 CW+ 合作，通过其心脏健康生物群系催化剂在英国发起这项运动，该项目于 2022 年 7 月与世界其他医院首次联合宣布。

2022 年 3 月，基因治疗医学领域的领导者获得了国家心肺和血液研究所 1200 万美元的资助，用于更好、更安全地治疗血友病和其他治疗主题。

2024 年 1 月，Ginkgo Bioworks 和 Biogen 完成了基于 AAV 的载体的工作，这导致在不久的将来 regene 治疗市场范围内不断升级。

基因治疗药物市场细分

基因治疗类型展望

• 离体


• 体内

基因治疗载体类型展望

• 病毒载体


• 非病毒载体

基因治疗应用展望

• 肿瘤学


• 遗传性疾病


• 神经系统疾病


• 其他

基因治疗分销渠道展望

• 医院药房


• 零售药店


• 网上药店

基因治疗市场区域展望

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  中东
  
  


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  非洲
  
  


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  拉丁美洲
  
  

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2023	6.45(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	7.27(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	27.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	12.68% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	UniQure, GenSight Biologics, AbbVie, Gilead Sciences, Roche, Audentes Therapeutics, Sangamo Therapeutics, Poseida Therapeutics, Vaxart, CRISPR Therapeutics, Novartis, Freeline Therapeutics, BristolMyers Squibb, Spark Therapeutics, Bluebird Bio
SEGMENTS COVERED	Therapeutic Area, Technology, Application, Route of Administration, Regional
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Increased investment in R&D, Growing prevalence of genetic disorders, Advancements in delivery mechanisms, Expanding FDA approvals, Rise of personalized medicine approaches
KEY MARKET DYNAMICS	Rising prevalence of genetic disorders, Advancements in CRISPR technology, Increasing R&D investments, Regulatory support and framework, Growing patient awareness and acceptance
COUNTRIES COVERED	North America, Europe, APAC, South America, MEA