Informe de investigación de mercado de terapia génica: previsión hasta 2032

Descripción general del mercado global de terapia génica

El tamaño del mercado de terapia génica se valoró en 9.400 millones de dólares en 2023 y se prevé que crezca de 10.800 millones de dólares en 2024 a 43.100 millones de dólares en 2032, exhibiendo una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 19.87% durante el período previsto (2024 - 2032). El crecimiento del mercado de la terapia génica está influenciado por factores importantes como el aumento de la prevalencia de enfermedades crónicas, incluido el cáncer, los trastornos genéticos, los trastornos raros y otros, el aumento del apoyo gubernamental, el aumento de la aceptación ética de medicamentos genéricos para el tratamiento de diversas enfermedades, la presencia de una sólida cartera de productos y el aumento de la inversión en las actividades de investigación y desarrollo para desarrollar medicamentos de terapia génica son los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado..

Fuente: investigación secundaria, investigación primaria, base de datos MRFR y revisión de analistas

Mercado de terapia génica Tendencias

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  Aumento de la prevalencia de enfermedades crónicas.

  
  

El aumento de la prevalencia de enfermedades crónicas como el cáncer, trastornos neurológicos, trastornos raros, trastornos genéticos y otros en todo el mundo es el factor principal que impulsa el crecimiento del mercado. Por ejemplo, según la Agencia Internacional para la Investigación del Cáncer (IARC), en 2022, se estimó que se diagnosticarían 20 millones de nuevos casos de cáncer en todo el mundo y se espera que alcancen los 35 millones en 2035. Además, según Rare Diseases International, en 2022, alrededor de 300 millones de personas vivirán con un trastorno raro, de los cuales el 72% de los trastornos raros son genéticos y aproximadamente el 50% de las personas afectadas por trastornos raros son niños en todo el mundo. mundo.

Además, el creciente número de medicamentos que se están desarrollando para el tratamiento de enfermedades crónicas también ha impulsado el crecimiento del mercado de la terapia génica. Muchas empresas farmacéuticas están invirtiendo mucho en investigación y desarrollo de terapias génicas para desarrollar medicamentos de terapia génica.

Por ejemplo, en 2023, bluebird bio, Inc. anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más que tienen antecedentes de eventos vasooclusivos (VOE). LYFGENIA es una terapia génica de una sola vez que tiene el potencial de resolver eventos vasooclusivos y está diseñada a medida para tratar la causa subyacente de la anemia de células falciformes.

Además, en 2024, Pfizer Inc. (NYSE: PFE) anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) para el tratamiento de adultos con hemofilia B de moderada a grave que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX (FIX) o tienen una hemorragia actual o histórica que pone en peligro su vida. BEQVEZ es una terapia genética de una sola vez diseñada para permitir que las personas que viven con hemofilia B produzcan FIX por sí mismas en lugar del estándar de atención actual, que requiere infusiones intravenosas regulares de FIX que a menudo se administran varias veces a la semana o varias veces al mes.

Por lo tanto, el aumento de la prevalencia de enfermedades crónicas y el creciente número de medicamentos que se están desarrollando para el tratamiento de enfermedades crónicas en todo el mundo impulsan el crecimiento del mercado.

Aumento significativo en el número de fármacos en desarrollo para terapia génica

La terapia génica es un tratamiento médico de vanguardia que implica alterar o reemplazar genes defectuosos para tratar o prevenir enfermedades. En los últimos años, se ha producido un aumento significativo en el número de fármacos en desarrollo para terapia génica, lo que ha impulsado el crecimiento del mercado de la terapia génica.

La cartera de medicamentos de terapia génica incluye una amplia gama de tratamientos para diversas enfermedades genéticas y adquiridas, como trastornos genéticos raros, cáncer y enfermedades autoinmunes. El potencial de estos medicamentos para proporcionar tratamientos específicos y personalizados para pacientes con afecciones médicas complejas ha generado un interés significativo por parte de empresas biofarmacéuticas, inversores y proveedores de atención médica.

A medida que más medicamentos de terapia génica avancen a través de ensayos clínicos y reciban la aprobación regulatoria, se espera que el mercado de la terapia génica siga creciendo. Por ejemplo, según la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular, en 2022 se estimó que había alrededor de 3.633 terapias en proceso, de las cuales 2.024 terapias génicas (incluidas terapias celulares genéticamente modificadas, como las terapias de células T con CAR) están en desarrollo, desde la fase preclínica hasta el prerregistro en el segundo trimestre de 2022. En la terapia génica en proceso y en la clínica, la oncología y las enfermedades raras siguen siendo las principales áreas de desarrollo. Para ilustrar esta tendencia, a continuación se muestra una tabla comparativa que muestra el aumento en la cartera de medicamentos de terapia génica.

Por lo tanto, el aumento en la cartera de medicamentos de terapia génica está impulsando el crecimiento del mercado de la terapia génica y se espera que revolucione el tratamiento de enfermedades en los próximos años.

Perspectivas del segmento de mercado de terapia génica

Perspectivas sobre los tipos de terapia génica

Por tipo de terapia, el mercado se clasifica en terapia ex vivo y terapia in vivo. El segmento de terapia in vivo tuvo la mayor participación de mercado en 2022, debido al aumento en la adopción de terapias genéticas in vivo a nivel mundial. Como la terapia génica vivo puede llegar a múltiples sitios u órganos en todo el cuerpo, permite el tratamiento sistémico. Esto es especialmente beneficioso para enfermedades que afectan múltiples sistemas orgánicos o tienen manifestaciones sistémicas, lo que permite un enfoque terapéutico más integral. Por ejemplo, en 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), una terapia génica in vivo para el tratamiento de adultos con hemofilia B de moderada a grave que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX (FIX) o que tienen una hemorragia actual o histórica que pone en peligro su vida.

Sin embargo, se espera que el segmento de terapia ex vivo crezca a una tasa compuesta anual significativa durante el período de pronóstico, ya que la terapia ex vivo permite la manipulación y modificación de células fuera del cuerpo, lo que permite una administración más precisa y dirigida de genes terapéuticos. Este enfoque también permite la expansión de células modificadas antes de la reinfusión al paciente, lo que potencialmente aumenta la eficacia del tratamiento. Por ejemplo, en 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la terapia génica LENMELDY ex vivo para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática (MLD) infantil tardía presintomática (PSLI), juvenil temprana presintomática (PSEJ) o juvenil temprana sintomática temprana (ESEJ).

TAMAÑO DEL MERCADO DE TERAPIA GÉNICA, POR TIPO, 2019 Y 2019 2032 (miles de millones de dólares)

Fuente: investigación secundaria, investigación primaria, base de datos MRFR y revisión de analistas

Perspectivas sobre la aplicación de la terapia génica

Según la aplicación, la segmentación del mercado de terapia génica incluye Oncología, trastornos genéticos, trastornos neurológicos y otros.  El segmento de oncología tuvo la mayor cuota de mercado en 2022, debido al aumento de la prevalencia del cáncer y al aumento del desarrollo de medicamentos de terapia génica específicos de la oncología. Por ejemplo, en diciembre de 2022, la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg). Se han revelado nuevos datos de seguimiento a largo plazo.

Adstiladrin es la primera terapia génica intravesical aprobada por la FDA para adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) de alto riesgo con carcinoma in situ (CIS) con o sin tumores papilares.

Sin embargo, se espera que el segmento de trastornos genéticos crezca a una tasa compuesta anual significativa durante el período previsto, debido al aumento de la prevalencia de enfermedades genéticas en todo el mundo. Por ejemplo, según la FDA en 2022, las enfermedades raras afectan a 30 millones de personas en EE. UU. y muchas afecciones raras ponen en peligro la vida y la mayoría no tienen tratamiento.

Información sobre el canal de distribución de terapia génica

Según el canal de distribución, la industria de la terapia génica incluye farmacias hospitalarias, farmacias en línea y farmacias minoristas. El segmento de farmacias hospitalarias tuvo la mayor cuota de mercado en 2022, debido al aumento de la demanda de medicamentos de terapia génica para el tratamiento de diversas enfermedades crónicas en todo el mundo

Perspectiva regional de la terapia génica

Por región, el estudio proporciona información sobre el mercado en América del Norte, Europa, Asia-Pacífico y el resto del mundo. América del Norte tuvo la mayor participación en el mercado de la terapia génica, debido al aumento de la prevalencia de enfermedades crónicas, la disponibilidad de reembolsos por la terapia génica y el aumento del gasto en atención médica y las actividades de desarrollo de investigación para medicamentos de terapia génica en toda la región. Por ejemplo, en 2023, el gobierno federal de Estados Unidos gastó aproximadamente 190 mil millones de dólares en I+D. Se trata de un aumento de aproximadamente el 13 por ciento con respecto al año fiscal 2022, lo que lo convierte en uno de los mayores aumentos en el gasto en I+D de la historia reciente.

Sin embargo, se prevé que Asia-Pacífico sea testigo de una notable oportunidad de mercado de terapia génica, debido a una base de población considerable, una mayor concienciación sobre la atención sanitaria y un aumento en los casos de cáncer. Estos factores impulsan colectivamente la demanda de terapia génica en la región. Además, la expansión del mercado farmacéutico, las iniciativas gubernamentales y el aumento de las actividades de investigación y desarrollo contribuyen al crecimiento acelerado de la región. Además, se espera que un aumento de las actividades de investigación, así como la presencia bien establecida de empresas nacionales en la región, brinden oportunidades notables para el crecimiento del mercado.

Terapia génica Actores clave del mercado & Información competitiva

En el informe se proporcionan análisis competitivos y perfiles de los principales actores del mercado de terapia génica que operan en el mercado, como Novartis AG, Gilead Sciences., Jazz Pharmaceuticals, Orchard Therapeutics., Bristol-Myers Squibb., Amgen Inc., Shenzhen SiBiono Genentech, Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd., Adaptimmune Therapeutics plc, Adverum Biotechnologies, Inc., Abeona Therapeutics Inc., Applied Genetic Technologies Corporation, F Hoffman la Roche., Astellas Therapeutics, Inc., Bluebird Bio, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Intellia Therapeutics, Inc., REGENXBIO Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Unique N. V., Pfizer inc., Merck and Co Inc., y otros. Los actores clave han adoptado estrategias como adquisición, acuerdo, alianza estratégica, colaboración, ensayo clínico, expansión, empresa conjunta, desarrollo de nuevos productos y aprobación de productos para ampliar su cartera de productos.

Por ejemplo, en 2023, Sarepta y Roche anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (EE. UU.) otorgó la aprobación acelerada para el tratamiento de terapia génica SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). SRP-9001 (también conocido como delandistrogene moxeparvovec o dela mox) es un producto de terapia génica basada en vectores de virus adenoasociado (AAV) para pat ambulatoriopacientes con una mutación confirmada en el gen DMD. Es un tratamiento único diseñado para tratar la causa subyacente de la DMD.

Las empresas clave en el mercado de la terapia génica incluyen

• Amgen Inc. (EE. UU.)


• Spark Therapeutics Inc. (EE. UU.)


• Compañía Bristol-Myers Squibb (EE. UU.)


• Novartis AG (Suiza)


• Gilead Sciences Inc. (EE. UU.)


• Pfizer Inc (EE.UU.)


• F Hoffman La Roche (Suiza)


• Merck Coo & Inc (EE. UU.)


• CRISPR Therapeutics AG (Suiza)


• Orchard Therapeutics plc (Reino Unido)

Desarrollos en la industria de la terapia génica

En julio de 2022, Novartis Pharmaceuticals UK se asoció con Medtronic Ltd, RYSE Asset Management Chelsea y Westminster Hospital y su organización benéfica CW+ para iniciar el movimiento en el Reino Unido a través de su catalizador Heart Health Biome que se anunció por primera vez en julio de 2022 junto con otros hospitales del mundo.

En marzo de 2022, un líder en medicina de terapia génica recibió una subvención de 12 millones de dólares del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre para encontrar formas mejores y más seguras de tratar la hemofilia y otros temas terapéuticos.

En enero de 2024, Ginkgo Bioworks y Biogen completaron su trabajo en vectores basados ​​en AAV, lo que ha resultado en una escalada dentro del alcance del mercado de terapias genéticas en un futuro próximo.

Segmentación del mercado de fármacos de terapia génica

Perspectiva del tipo de terapia génica

• Ex Vivo


• In-Vivo

Perspectiva del tipo de vector de terapia génica

• Vector viral


• Vector no viral

Perspectivas de la aplicación de terapia génica

• Oncología


• Trastornos genéticos


• Trastornos neurológicos


• Otro

Perspectiva del canal de distribución de terapia génica

• Farmacias hospitalarias


• Farmacias minoristas


• Farmacias en línea

Perspectiva regional del mercado de terapia génica

• 
  
  Medio Oriente
  
  


• 
  
  África
  
  


• 
  
  América Latina
  
  

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2023	6.45(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	7.27(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	27.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	12.68% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	UniQure, GenSight Biologics, AbbVie, Gilead Sciences, Roche, Audentes Therapeutics, Sangamo Therapeutics, Poseida Therapeutics, Vaxart, CRISPR Therapeutics, Novartis, Freeline Therapeutics, BristolMyers Squibb, Spark Therapeutics, Bluebird Bio
SEGMENTS COVERED	Therapeutic Area, Technology, Application, Route of Administration, Regional
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Increased investment in R&D, Growing prevalence of genetic disorders, Advancements in delivery mechanisms, Expanding FDA approvals, Rise of personalized medicine approaches
KEY MARKET DYNAMICS	Rising prevalence of genetic disorders, Advancements in CRISPR technology, Increasing R&D investments, Regulatory support and framework, Growing patient awareness and acceptance
COUNTRIES COVERED	North America, Europe, APAC, South America, MEA