Junio de 2024: Beacon Therapeutics (EE. UU.) obtuvo 170 millones de dólares en financiación de Serie B para impulsar su investigación en terapias génicas oftálmicas. Esta ronda fue liderada por Forbion, con la participación de los inversores existentes Syncona y Oxford Science Enterprises, junto con los nuevos contribuyentes TCGX y Advent Life Sciences. Los fondos se destinan a impulsar el desarrollo clínico de su principal activo, AGTC-501, dirigido al tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP), y a generar datos para su programa de degeneración macular seca asociada a la edad (dDMAE). Febrero de 2024: Vivet Therapeutics recibió 5,35 millones de dólares en financiación del gobierno francés a través del Plan de Innovación en Salud de Francia 2030, lo que impulsará significativamente el desarrollo de una terapia génica destinada al tratamiento de esta enfermedad rara y debilitante. La CTX es un trastorno genético poco común que afecta la capacidad del organismo para metabolizar el colesterol, lo que provoca la acumulación de depósitos grasos en diversos tejidos, incluido el cerebro. Esto provoca una serie de síntomas graves, desde diarrea crónica en la infancia hasta problemas neurológicos progresivos como demencia y convulsiones en la edad adulta. Actualmente, las opciones de tratamiento se limitan al control de los síntomas y a ralentizar la progresión de la enfermedad. Enero de 2024: Novartis AG (Suiza) firmó un acuerdo con Voyager Therapeutics (EE. UU.) para el pago de 100 millones de dólares por adelantado como parte de un acuerdo de licencia para desarrollar candidatos a terapia génica para trastornos genéticos. Junio de 2023: Laurus Labs (India) invirtió 9,59 millones de dólares en la empresa de terapia génica ImmunoACT (India). Con la nueva financiación, ImmunoACT podrá acelerar la ampliación de su principal candidato, HCAR-19, mediante la expansión de sus instalaciones cGMP en múltiples ubicaciones. Los datos muestran un aumento global de la inversión y la colaboración en el sector de la terapia génica. Empresas como Beacon Therapeutics, Vivet Therapeutics, Novartis AG y Laurus Labs colaboran estratégicamente e invierten en I+D e instalaciones de fabricación para acelerar la comercialización y la expansión de terapias génicas innovadoras. Análisis del Segmento del Mercado de Terapia Génica strong
Análisis del Sistema de Terapia Génica por Tipo de Vector
Según el tipo de vector, este segmento incluye vectores virales (vectores lentivirales [LVV], vectores de retrovirus, vectores adenovirales [ADV] y vectores virales adenoasociados [AAV]) y vectores no virales (vectores físicos y vectores químicos). El segmento de vectores virales dominó el mercado global en 2024, mientras que se proyecta que el de vectores no virales sea el de mayor crecimiento durante el período de pronóstico. Entre los vectores virales, los virus adenoasociados (AAV) y los vectores lentivirales (LVV) se utilizan ampliamente por sus perfiles de seguridad y expresión génica a largo plazo.
Los vectores no virales, incluidos los métodos físicos (como la electroporación) y los portadores químicos (como las nanopartículas lipídicas), ofrecen una menor inmunogenicidad y una fabricación a gran escala más sencilla. El éxito de las vacunas de ARNm basadas en nanopartículas lipídicas durante la pandemia de COVID-19 ha acelerado el interés y la innovación en los sistemas de administración no viral. Además, los avances en nanotecnología y ciencias de los materiales están mejorando la eficiencia y la capacidad de focalización de los vectores no virales, lo que los convierte en una opción atractiva para las terapias génicas de próxima generación y amplía su potencial en diversas áreas terapéuticas.
FIGURA 2: CUOTA DE MERCADO DE TERAPIA GÉNICA POR TIPO DE VECTOR 2024 Y 2035 (MILES DE MILLONES DE USD)
Fuente: Investigación secundaria, Investigación primaria, Base de datos MRFR y Revisión de analistas
Sistema de terapia génica strongpor tipo de gen strong strongPerspectivas
Según el tipo de gen, este segmento incluye antígenos, citocinas, supresores tumorales, suicidio, deficiencia, factores de crecimiento, receptores y otros. El segmento de antígenos dominó el mercado global en 2024, y se proyecta que será el de mayor crecimiento durante el período de pronóstico. Estas terapias han demostrado un éxito clínico notable y han recibido aprobaciones regulatorias, lo que impulsa la confianza del mercado. Además, los enfoques basados en antígenos se están expandiendo a otras áreas, como las enfermedades infecciosas y los trastornos autoinmunes, gracias a los avances en las tecnologías de administración de genes y la medicina personalizada.
El segmento se beneficia de una sólida cartera de productos, una inversión significativa y designaciones regulatorias favorables, como la de medicamento huérfano y terapia innovadora, que aceleran el desarrollo y la comercialización. En general, la capacidad del segmento de antígenos para ofrecer tratamientos específicos, eficaces y personalizados lo posiciona como un motor clave de la innovación y el crecimiento en el panorama de la terapia génica.
Terapia Génica strongSistema strong por Aplicación strong Perspectivas
Según la aplicación, este segmento incluye trastornos oncológicos, enfermedades raras, enfermedades cardiovasculares, trastornos neurológicos, enfermedades infecciosas y otros. El segmento de trastornos oncológicos dominó el mercado global en 2024, y se proyecta que será el segmento de mayor crecimiento durante el período de pronóstico. Esto se debe principalmente al aumento de la carga mundial de cáncer y a la creciente adopción de terapias génicas como la terapia con células CAR-T y los virus oncolíticos, que ofrecen opciones de tratamiento específicas y eficaces. Los avances en medicina personalizada y terapias génicas inmunológicas han demostrado un éxito significativo en el tratamiento de tumores hematológicos y sólidos, lo que impulsa la demanda. Además, la sólida cartera de productos clínicos, las aprobaciones regulatorias y las importantes inversiones en investigación de terapia génica contra el cáncer impulsan el crecimiento. La gran necesidad insatisfecha de tratamientos oncológicos más eficaces y la capacidad de la terapia génica para abordar cánceres previamente intratables fortalecen aún más la posición de mercado de este segmento. Terapia Génica strongSistema strong por Método de Administración strongInformación
Según el Método de Administración, este segmento incluye la Terapia Génica In Vivo y la Terapia Génica Ex Vivo. El segmento de Terapia Génica In Vivo dominó el mercado global en 2024, y se proyecta que sea el de mayor crecimiento durante el período de pronóstico. Este método implica la administración directa de material genético en el cuerpo del paciente, lo que permite procedimientos más sencillos y menos invasivos en comparación con los enfoques Ex Vivo. Las terapias In Vivo son particularmente eficaces para el tratamiento de enfermedades genéticas y raras, especialmente aquellas que afectan al hígado, los músculos y el sistema nervioso central. El auge de los vectores virales adenoasociados (AAV) y las nanopartículas lipídicas ha mejorado la seguridad y la precisión de la administración in vivo. Además, la menor complejidad, los menores costos de tratamiento y la mayor rapidez en la traducción clínica impulsan una mayor adopción. La creciente inversión en investigación y el éxito de los ensayos clínicos continúan acelerando el desarrollo en este segmento. Terapia Génica strongPerspectivas Regionales del Sistema Según la región, el mercado global de la terapia génica se segmenta en Norteamérica, Europa, Asia-Pacífico y el resto del mundo. Los principales factores de demanda que impulsan el mercado norteamericano son la creciente incidencia y prevalencia del cáncer y las enfermedades raras, la creciente aprobación de productos de terapia génica y el apoyo gubernamental favorable a la terapia génica. Además, la disponibilidad de reembolsos y cobertura de seguros facilita el acceso de los pacientes a las terapias génicas. El aumento del gasto sanitario y la inversión en investigación y desarrollo impulsan aún más la expansión del mercado. Los marcos regulatorios y los incentivos favorables agilizan el proceso de aprobación, mientras que las alianzas y colaboraciones estratégicas aceleran la innovación. La cartera de medicamentos de terapia génica incluye una amplia gama de tratamientos para diversas enfermedades genéticas y adquiridas, como trastornos genéticos raros, cáncer y enfermedades autoinmunes. El potencial de estos fármacos para proporcionar tratamientos específicos y personalizados a pacientes con afecciones médicas complejas ha generado un gran interés por parte de compañías biofarmacéuticas, inversores y profesionales de la salud. El panorama competitivo presenta actores establecidos que han adoptado estrategias como adquisición, acuerdo, alianza estratégica, colaboración, ensayo clínico, expansión, empresa conjunta, desarrollo de nuevos productos y aprobación de productos para expandir su cartera de productos.
FIGURA 3: VALOR DEL MERCADO DE TERAPIA GÉNICA POR REGIÓN 2024 Y 2035 (MILES DE MILLONES DE USD)
Fuente: Investigación secundaria, investigación primaria, base de datos MRFR y revisión de analistas
Además, los países considerados en el alcance del mercado de sistemas de seguimiento de aplicaciones son EE. UU., Canadá, Alemania, Francia, el Reino Unido, Italia, España, China, India, Japón, Corea del Sur, Australia, Oriente Medio y África, Sudamérica y otros.
Agentes clave del mercado global de terapia génica y perspectivas competitivas strongEntre las empresas clave del mercado de la terapia génica se incluyen:
- Bristol-Myers Squibb Company
- Lonza
- UniQure N.V.
- Bluebird Bio, Inc.
- Orchard Therapeutics Plc
- GenSight Biologics
- Novartis AG
- Amgen Inc.
- Sarepta Therapeutics Inc.
- Spark Therapeutics, Inc.
Mercado de la terapia génica strongAcontecimientos del sector
Enero de 2024: Novartis AG ha firmado una alianza estratégica con Voyager Therapeutics, Inc., que incluye una licencia exclusiva para las cápsides TRACER de Voyager y la propiedad intelectual relacionada. Esta colaboración se centrará en el desarrollo de un candidato preclínico para terapia génica para la enfermedad de Huntington (EH).
Octubre de 2023: SpliceBio, empresa de medicamentos genéticos especializada en empalme de proteínas para el avance de las terapias génicas, ha anunciado un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Spark Therapeutics. Esta colaboración aprovechará la plataforma patentada de empalme de proteínas de SpliceBio para desarrollar una terapia génica para una enfermedad retiniana hereditaria no revelada.
Diciembre de 2023: Bluebird bio, Inc. (EE. UU.) recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para Lyfgenia, la primera terapia génica celular para el tratamiento de la anemia de células falciformes (ECF) en pacientes mayores de 12 años.
Septiembre de 2021: GenSight Biologics anunció que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido ha designado su terapia génica LUMEVOQ como Medicamento Innovador Prometedor (PIM) para el tratamiento de la pérdida de visión causada por la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL), causada por una mutación confirmada G11778A en el gen mitocondrial ND4.
Mercado de la Terapia Génica Segmentación Pronóstico de la terapia génica por tipo de vector Vector viral Vectores lentivirales (LVV) Vectores retrovirales Vectores adenovirales (ADV) Vectores virales adenoasociados (AAV) Vector no viral Vector físico Vector químico Perspectiva de la terapia génica por tipo de gen Antígeno Citocina Tumor Supresor
