Marktforschungsbericht zu Orphan Drugs – Prognose bis 2034

Marktübersicht für Orphan Drugs

Laut MRFR-Analyse wurde die Marktgröße für Orphan Drugs im Jahr 2024 auf 255,18 (Milliarden US-Dollar) geschätzt. Es wird erwartet, dass die Marktgröße für Orphan Drugs von 278,35 (Milliarden US-Dollar) im Jahr 2025 auf 608,66 (Milliarden US-Dollar) bis 2034 wachsen wird, wobei eine CAGR (Wachstumsrate) im Prognosezeitraum voraussichtlich bei etwa 9,08 % liegen wird (2025 - 2034).

Die steigende Prävalenz seltener Krankheiten, wachsende Investitionen in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs und das zunehmende Bewusstsein für seltene Erkrankungen treiben das Marktwachstum voran.

Markttrends für Orphan Drugs

• Die wachsenden Investitionen in Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zur Ankurbelung des Marktwachstums.

Die wachsenden Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen großer Unternehmen für die Entwicklung neuer Produktangebote für Orphan Drugs sind einer der wichtigsten treibenden Faktoren, die den weltweiten Markt beeinflussen. Eine Reihe bedeutender biopharmazeutischer Unternehmen im klinischen Stadium und etablierte Marktkonkurrenten verfügen aufgrund des wachsenden Bewusstseins und Wissens über seltene Krankheiten über ausgezeichnete Pipeline-Kandidaten für Orphan-Arzneimittel in verschiedenen Phasen klinischer Studien. So investierte die Pharmaindustrie im Jahr 2021 weltweit 238 Milliarden US-Dollar in Forschung und Entwicklung. Im Gegensatz dazu beliefen sich die F&E-Ausgaben im Jahr 2012 auf insgesamt 137 Milliarden US-Dollar.

Darüber hinaus ist das steigende Interesse an der Behandlung seltener Probleme auf das Potenzial zurückzuführen, dass bedeutende pharmakologische Entwicklungen im Gegensatz zu typischen Arzneimittelportfolios zur Produktion von Blockbuster-Medikamenten im Bereich der Behandlung seltener Krankheiten führen können.

Einblicke in das Marktsegment für Orphan Drugs

Einblicke in die Medikamententypen von Orphan Drugs

Einblicke in die Art der Arzneimittel für seltene Leiden Die Segmentierung des Marktes für Orphan Drugs, basierend auf der Art der Arzneimittel, umfasst Biologika und Nicht-Biologika. Das Biologika-Segment soll im Jahr 2021 den Mehrheitsanteil am Umsatz des Orphan-Drugs-Marktes halten. Dies ist auf die zunehmende Inzidenz verschiedener seltener Krankheiten zurückzuführen, die mit biologischen Arzneimitteln geheilt werden können, sowie auf die zunehmenden Investitionen privater Unternehmen in die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Darüber hinaus erhöhen große Marktunternehmen die Zahl der von ihnen angebotenen biologischen Produkte, was dazu führt, dass sie die Branche der biologischen Arzneimittel für seltene Leiden dominieren.

Dezember 2018: Merck KGaA (Deutschland), Darmstadt, gibt den Orphan-Drug-Status der FDA für die bifunktionale Immuntherapie M7824 bei Gallengangskrebs bekannt.

Einblicke in den Verkauf von Orphan Drugs

Die Segmentierung des Marktes für Orphan Drugs basiert auf einem Verkauf, der Generika und verschreibungspflichtige Medikamente umfasst. Das Generika-Segment hat den Markt im Jahr 2021 dominiert und wird im Prognosezeitraum 2022–2030 voraussichtlich das am schnellsten wachsende Segment sein. Dies ist auf die geringen Kosten von Generika als Alternative zu Markenarzneimitteln und eine große Anzahl abgelaufener Patente für Markenarzneimittel zurückzuführen. Darüber hinaus fällt es Generikaherstellern schwerer, neue Behandlungsmethoden einzuführen, da es immer schwieriger wird, Originalarzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu bewerben, die ihren Patentschutz verloren haben. Ursprüngliche Patente im Wert von rund 217 Milliarden US-Dollar, die eine breite Palette von Produkten abdecken, darunter Biologika, orale Feststoffe, Injektionspräparate, Inhalatoren und rezeptfreie Medikamente (OTC), laufen bald aus. Daher ist für Generika aufgrund strenger regulatorischer Vorschriften eine Zulassung erforderlich, was die Segmentexpansion voraussichtlich behindern wird.

MARKT FÜR ORPHAN-DROGEN, NACH VERKAUF, 2021 & 2030 (Milliarden USD)

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Einblicke in Arzneimittel für seltene Leiden

Die Marktdaten für Orphan Drugs wurden in Revlimid, Rituxan, Opdivo, Keytruda, Imbruvica, Soliris, Jakaf, Pomalyst, Darzalex und Spinraza unterteilt. Das Opdivo-Segment dominierte den Markt im Jahr 2021 und wird im Prognosezeitraum 2024–2032 voraussichtlich das am schnellsten wachsende Segment sein. Das Marktwachstum des Opdivo-Segments ist hauptsächlich darauf zurückzuführen, dass das Medikament das körpereigene Immunsystem bei der Beseitigung von Krebszellen unterstützt. Im Gegensatz zur Chemotherapie zielt Opdivo gezielt auf Krebszellen ab und hat häufig weniger Nebenwirkungen als herkömmliche Chemotherapeutika.

Einblicke in den Orphan Drugs-Therapiekurs

Die Marktsegmentierung für Orphan Drugs basiert auf der Therapieklasse, die Onkologie, Blut, zentrales Nervensystem, endokrines, kardiovaskuläres und respiratorisches System umfasst. Das Segment der Auftragsforschungsinstitute hat den Markt im Jahr 2021 dominiert und dürfte im Prognosezeitraum 2022–2030 das am schnellsten wachsende Segment sein. Dies ist auf das Auftreten neuer krebsbedingter Krankheiten und den weltweit steigenden Bedarf an der Behandlung onkologischer Erkrankungen zurückzuführen. Beispielsweise erhielt ALX Oncology Holdings Inc. (US) im Juni 2022 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Orphan-Drug-Status (ODD) für Evorpacept zur Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie. Infolgedessen wird der onkologische Bereich der Orphan-Drug-Industrie zunehmend von Investoren dominiert, die riesige Geldsummen in die Onkologie investieren, um Lösungen mit ungewöhnlichen Medikamenten für Patienten zu entwickeln, die an ungewöhnlichen Krebserkrankungen leiden.

August 2022:FDA-Zulassung für Mylans (US)APOKYN NDA; Eine neuartige Behandlung für die Parkinson-Krankheit. Die FDA-Zulassung ebnet Bertek den Weg zur Vermarktung von APOKYN und stellt eine neue Therapie für „Off“-Episoden bereit, eine der belastendsten Erscheinungen, unter denen Patienten mit der Parkinson-Krankheit leiden.

Regionale Einblicke in Orphan Drugs

Nach Regionen segmentiert die Studie den Markt in Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik und den Rest der Welt. Der nordamerikanische Markt für Orphan Drugs wird im Jahr 2021 voraussichtlich XX Milliarden US-Dollar ausmachen und während des Untersuchungszeitraums eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von XX % aufweisen. Dies wird Nordamerika zugeschrieben. Daher sind auch günstige Regulierungsmaßnahmen und steigende Investitionen der Pharmaunternehmen auf dieses regionale Wachstum zurückzuführen. Darüber hinaus haben die Vereinigten Staaten den größten Marktanteil in Nordamerika. Die Tatsache, dass ein Medikament mit Orphan-Drug-Klassifizierung in den USA nach der FDA-Zulassung für eine bestimmte Indikation sieben Jahre lang Vermarktungsexklusivität, Steuergutschriften und den Erlass von Benutzergebühren erhält, ist einer der Faktoren, die die Marktexpansion vorantreiben.

Die wichtigsten untersuchten Länder sind außerdem die USA, Kanada, Deutschland, Frankreich, das Vereinigte Königreich, Italien, Spanien, China, Japan, Indien, Australien, Südkorea und Brasilien.

Abbildung 3: MARKTANTEIL VON ORPHAN-DROGEN NACH REGION 2021 (%)

Quelle: Sekundärforschung, Primärforschung, MRFR-Datenbank und Analystenbewertung

Der europäische Markt für Orphan-Arzneimittel wird voraussichtlich den zweitgrößten Marktanteil ausmachen, da zahlreiche Pharmaunternehmen ihre Waren außerhalb oder innerhalb Europas exportieren. Darüber hinaus wird erwartet, dass der deutsche Markt für Orphan-Arzneimittel den dritten Platz in Bezug auf den Marktanteil einnehmen wird, und der britische Markt für Orphan-Arzneimittel wird voraussichtlich der am schnellsten wachsende Markt sein, der in der europäischen Region den vierten Platz einnimmt. Darüber hinaus wird der französische Markt für Orphan-Arzneimittel den fünften Platz in Bezug auf den Marktanteil einnehmen.

Es wird erwartet, dass der Markt für Orphan Drugs im asiatisch-pazifischen Raum von 2022 bis 2030 mit einer jährlichen Wachstumsrate von XX % wachsen wird. Dies ist auf die Präsenz etablierter Marktteilnehmer in der gesamten Region und die schnellere Entwicklung der medizinischen Infrastruktur sowie höhere verfügbare Einkommen in der gesamten Region zurückzuführen. Darüber hinaus wird erwartet, dass der chinesische Markt für Orphan-Arzneimittel den größten Marktanteil halten wird, und der indische Markt für Orphan-Arzneimittel wird voraussichtlich der am schnellsten wachsende Markt im asiatisch-pazifischen Raum sein.

In Indien beispielsweise gibt es Berichten zufolge eine höhere Population seltener Krankheiten als im Weltdurchschnitt, aber die Initiativen von Seiten der Regierung sind immer noch geringer, und tatsächlich fehlt in Indien eine nationale Gesetzgebung für Arzneimittel für seltene Leiden und seltene Krankheiten, obwohl dies die bevölkerungsreichsten Länder sind, was das Land zum weltweiten Marktführer für Arzneimittel für seltene Leiden macht.

Der Rest der Welt umfasst den Nahen Osten, Afrika und Lateinamerika. Aufgrund des mangelnden Bewusstseins und des geringen Einkommens, insbesondere in Afrika, hatten der Nahe Osten und Afrika jedoch den geringsten Anteil am Markt für Orphan Drugs.

Wichtige Marktteilnehmer von Orphan Drugs & Wettbewerbseinblicke

Der Orphan Drugs-Markt zeichnet sich durch die Präsenz vieler globaler, regionaler und lokaler Anbieter aus, die die Nachfrage von Forschungswissenschaftlern sowie in der Branche tätigen Pharma- und Biotechnologieunternehmen bedienen. Der Markt umfasst Tier-1-, Tier-2- und lokale Akteure. Die Tier-1- und Tier-2-Spieler verfügen über eine weltweite Reichweite mit vielfältigen Produktportfolios. Unternehmen wie F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz), Mylan (USA), Celgene Corporation (USA) und Novartis AG (Schweiz) dominieren den Orphan Drugs-Markt aufgrund ihrer Produktdifferenzierung, finanziellen Stabilität, strategischen Entwicklungen und diversifizierten regionalen Präsenz. Die Akteure konzentrieren sich auf Investitionen in Forschung und Entwicklung. Darüber hinaus ergreifen sie strategische Wachstumsinitiativen wie Expansion, Produkteinführungen, Joint Ventures und Partnerschaften, um ihre Marktposition zu stärken und einen großen Kundenstamm zu gewinnen.

Eine der wichtigsten Geschäftsstrategien der Hersteller in der Orphan-Drugs-Branche zum Nutzen der Kunden und zur Erweiterung des Marktsektors für Orphan-Drugs besteht darin, vor Ort zu produzieren, um die Betriebskosten zu senken.F. Hoffmann-La Roche Ltd (Roche) ist eines der führenden Unternehmen im Bereich Diagnostik und Pharmazeutika. Es entwickelt und vermarktet Produkte für die Diagnose und Behandlung von Anämie, Krebs, Antikoagulationstherapie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Diabetes, Zentralnervensystem, Chlamydien, Dermatologie, Gonorrhoe, Gicht, Hepatitis B und C, Hämostasestörungen, HIV/AIDS, HPV, Infektionskrankheiten und Autoimmunerkrankungen. Das Unternehmen ist in zwei Hauptgeschäftssegmenten tätig, nämlich Pharmazeutika und Diagnostika. Das Pharmasegment bietet ein breites Spektrum an Arzneimitteln für Therapiebereiche wie Onkologie, Entzündungskrankheiten, Neurowissenschaften, Infektionskrankheiten und Augenheilkunde. Darüber hinaus bietet das Segment Diagnostik ein breites Spektrum an Tests für Krebs und begleitende Diagnosetests an. Das Unternehmen verfügt über eine starke Präsenz in Nordamerika, Europa, Asien und im Nahen Osten. Beispielsweise schloss F. Hoffmann-La Roche Ltd (Schweiz) im Dezember 2019 eine Lizenzvereinbarung mit Sarepta Therapeutics ab, um die Behandlung einer seltenen Krankheit namens Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) voranzutreiben.

Außerdem ist die Novartis AG (Novartis) ein Pharmaunternehmen, das weltweit eine breite Palette von Gesundheitsprodukten erforscht, entwickelt, herstellt und vertreibt. Das Unternehmen bietet Produkte an, die bei Krebs und Herz-Kreislauf-Erkrankungen Anwendung finden, Immunologie & Dermatologie, Augenheilkunde, Neurowissenschaften und Atemwegserkrankungen. Das Segment Sandoz bietet Wirkstoffe und fertige Darreichungsformen von Arzneimitteln für Herz-Kreislauf-, Dermatologie-, Zentralnervensystem- (ZNS-), Magen-Darm- und Hormontherapie-, Stoffwechsel-, Onkologie-, Augen-, Schmerz- und Atemwegserkrankungen; und fertige Darreichungsformen antiinfektiv. Das Unternehmen ist in Amerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum tätig.

Zu den wichtigsten Unternehmen auf dem Markt für Orphan Drugs gehören

• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)


• Mylan (USA)


• Celgene Corporation (USA)


• Novartis AG (Schweiz)


• Biogen (USA)


• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)


• Merck KGaA (Deutschland)


• Eli Lilly And Company (USA)


• Sanofi (Frankreich)


• Janssen Services LLC (USA)

Entwicklungen in der Orphan Drugs-Branche

Juli 2021:Novartis Ag (Schweiz) erhielt von der US-amerikanischen FDA einen Orphan Drug Designation (ODD)-Zuschuss für NIS793 (ein erstklassiger neuartiger Antikörper, der spezifisch für den Transforming Growth Factor Beta ist) in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie zur Behandlung der Pankreas-Chemotherapie.

November 2019:Celgene Corporation (USA) erhielt die Zulassung für ein Orphan-Medikament namens REBLOZYL zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit Beta-Thalassämie, die eine regelmäßige Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) benötigen.

Juli 2021:Novartis AG (Schweiz) erhielt von der FDA den Orphan-Drug-Status für NIS793 zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs. NIS793 ist ein potenzieller neuartiger Antikörper seiner Klasse, der spezifisch für den Transforming Growth Factor Beta (TGF?) ist, der bekanntermaßen eine wichtige Rolle beim metastasierten duktalen Pankreaskarzinom (mPDAC) und anderen soliden Tumoren spielt.

Februar 2021:FDA-Zulassung für den oralen MET-Inhibitor TEPMETKO von Merck KGaA (Deutschland), der ersten und einzigen einmal täglichen Behandlung für Patienten mit metastasiertem nichtkleinzelligem Lungenkrebs mit METex14-Skipping-Mutationen.

Mai 2020:Eli Lilly and Company (USA) erhielt die US-amerikanische FDA-Zulassung für Retevmo (Selpercatinib), die erste Therapie speziell für Patienten mit fortgeschrittenem RET-bedingtem Lungen- und Schilddrüsenkrebs.

Marktsegmentierung von Orphan Drugs

Orphan Drugs Type Outlook

• Biologika


• Nicht-Biologika

Ausblick zum Verkauf von Orphan Drugs

• Generika


• Verschrieben

Orphan Drugs Drug Outlook

• Revlimid


• Rituxan


• Opdivo


• Keytruda


• Imbruvica


• Soliris


• Jakaf


• Pomalyst


• Darzalex


• Spinraza


• Adcetris

Ausblick auf den Orphan-Drugs-Therapiekurs

• Onkologie


• Blut


• Zentrale Nervensysteme


• Endokrin


• Herz-Kreislauf


• Atemwege

Orphan Drugs Regionaler Ausblick

• 
  Nordamerika
  
  
  
  • USA
  
  
  • Kanada
  
  
  
  


• 
  Europa
  
  
  
  • Deutschland
  
  
  • Frankreich
  
  
  • Großbritannien
  
  
  • Italien
  
  
  • Spanien
  
  
  • Restliches Europa
  
  
  
  


• 
  Asien-Pazifik
  
  
  
  • China
  
  
  • Japan
  
  
  • Indien
  
  
  • Australien
  
  
  • Südkorea
  
  
  • Restlicher Asien-Pazifik-Raum
  
  
  
  


• 
  Rest der Welt
  
  
  
  • Naher Osten
  
  
  • Afrika
  
  
  • Lateinamerika
  
  
  
  

Report Scope:

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2018	49.13(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	53.59(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	143.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	9.333% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	Genzyme, BristolMyers Squibb, Gilead Sciences, Eli Lilly and Company, Regeneron Pharmaceuticals, United Therapeutics, Horizon Therapeutics, Novo Nordisk, Alexion Pharmaceuticals, Amgen, AbbVie, Biogen, Astellas Pharma, Sanofi, Vertex Pharmaceuticals
SEGMENTS COVERED	Drug Type, Sale, Drug, Therapy Class
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Growing regulatory incentives, Increasing patient population, Advancements in biotechnology, Rising demand for personalized medicine, Enhanced payer reimbursement models
KEY MARKET DYNAMICS	Increasing prevalence of rare diseases, Strong governmental incentives and support, Growing investment in R&D, Expanding patient advocacy groups, Rising awareness and diagnosis rates
COUNTRIES COVERED	US