US Orphan Drugs Market

オーファンドラッグ市場の概要

MRFR分析によると、オーファンドラッグ市場規模は2024年に2,551.8（10億米ドル）と推定されています。オーファンドラッグ市場業界は2025年の2,783.5（10億米ドル）から2034年までに6,086.6（10億米ドル）まで成長すると予想されており、その間のCAGR（成長率）は約9.08%と予想されています。予測期間 (2025 ～ 2034 年)。

希少疾患の有病率の上昇、希少疾病用医薬品の研究開発への投資の増加、希少疾患に対する意識の高まりが市場の成長を推進しています。

希少疾病用医薬品の市場動向

• 市場の成長を促進するための希少疾病用医薬品の研究開発への投資の増加。

新鮮な製品を提供するオーファンドラッグの創出のために大手企業が行っている研究開発投資の拡大は、世界市場に影響を与える重要な推進要因の 1 つです。希少疾患に対する意識と知識の高まりの結果、多くの重要な臨床段階のバイオ医薬品ビジネスと確立された市場競合企業は、臨床試験のさまざまな段階でオーファン医薬品の優れたパイプライン候補を持っています。たとえば、製薬業界は 2021 年に世界中で 2,380 億米ドルを研究開発に投資しました。対照的に、2012 年の研究開発支出は合計 1,370 億米ドルに達しました。 さらに、まれな疾患の治療に対する関心が高まっているのは、重要な薬理学的開発により、典型的な医薬品ポートフォリオとは対照的に、珍しい病気の治療分野で大ヒット医薬品が生産される可能性があるためです。

オーファンドラッグ市場セグメントの洞察

オーファンドラッグの医薬品タイプに関する洞察

オーファンドラッグの薬剤タイプに関する洞察 薬剤の種類に基づいたオーファンドラッグ市場のセグメンテーションには、生物製剤と非生物製剤が含まれます。生物製剤部門は、2021年に希少疾病用医薬品市場の収益で過半数のシェアを占める見通しだ。これは、生物学的製剤で治療できるさまざまな希少疾患の発生率が増加していることと、民間企業による希少疾患の治療薬開発への投資が増加しているためです。さらに、大手市場企業は供給する生物学的製品の数を増やしており、その結果、生物学的希少疾病用医薬品業界を支配することになっています。

2018 年 12 月: Merck KGaA (ドイツ)、ダルムシュタット、胆道がんにおける二機能性免疫療法 M7824 の FDA 希少疾病用医薬品指定を発表。

希少疾病用医薬品の販売に関する洞察

希少疾病用医薬品市場の分類は、ジェネリック医薬品と処方薬を含む販売に基づいています。ジェネリック医薬品セグメントは2021年に市場を支配しており、2022年から2030年の予測期間中に最も急速に成長するセグメントになると予測されています。これは、ブランド薬の代替品としてジェネリック医薬品が低コストであることと、特許が期限切れになったブランド薬が多数あるためです。さらに、特許保護を失ったオリジナル医薬品の開発、生産、宣伝がますます困難になるため、ジェネリック企業は新しい治療法を導入するのが困難になっています。生物製剤、経口固形剤、注射剤、吸入器、市販薬（OTC）薬など幅広い製品を対象とする約2170億ドル相当の独自特許がまもなく期限切れとなる。したがって、ジェネリック医薬品については厳格な規制規則により承認が必要となり、セグメントの拡大が妨げられることが予想されます。

オーファンドラッグ市場、セール別、2021 年および 2021 年2030 (10 億米ドル)

出典: 二次調査、一次調査、MRFR データベース、およびアナリストのレビュー

オーファンドラッグに関する薬物に関する洞察

希少疾病用医薬品市場データは、レブラミド、リツキサン、オプジーボ、キイトルーダ、インブルヴィカ、ソリリス、ジャカフ、ポマリスト、ダーザレックス、スピンラザに分かれています。オプジーボセグメントは2021年に市場を支配し、2024年から2032年の予測期間中に最も急速に成長するセグメントになると予測されています。市場におけるオプジーボ分野の成長は主に、この薬が身体自身の免疫系によるがん細胞の除去を助けることによって機能するためです。化学療法とは異なり、オプジーボはがん細胞を特異的に標的とし、多くの場合、従来の化学療法薬より副作用が少ないです。

オーファンドラッグセラピークラスの洞察

希少疾病用医薬品市場の分類は、腫瘍、血液、中枢神経系、内分泌、心血管、呼吸器を含む治療クラスに基づいています。受託調査組織セグメントは2021年に市場を支配しており、2022年から2030年の予測期間中に最も急速に成長するセグメントになると予測されています。これは、新たながん関連疾患の出現と、世界中で腫瘍疾患の治療に対する需要が高まっているためです。たとえば、2022 年 6 月、ALX Oncology Holdings Inc.（米国）は、急性骨髄性白血病患者の治療を目的として、エボルパセプトに対する希少疾病用医薬品指定（ODD）として米国 FDA の助成金を受け取りました。その結果、希少疾病用医薬品業界の腫瘍学部門は、異常ながん状態に苦しむ患者のための珍しい医薬品による解決策を開発するために、腫瘍学に巨額の資金を投資している投資家によってますます支配されるようになっています。

2022 年 8 月:

オーファンドラッグの地域的洞察

この調査では、地域ごとに市場を北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、および世界のその他の地域に分類しています。北米の希少疾病用医薬品市場は、2021 年に XX 億米ドルを占めると予想されており、調査期間中に XX% の CAGR を示すことが予想されます。これは北米に起因すると考えられています。したがって、有利な規制政策と製薬会社による投資の増加も、この地域の成長に寄与している可能性があります。さらに、米国は北米で最大の市場シェアを持っています。米国で希少疾病用医薬品に分類されている医薬品は、特定の適応症に対する FDA の認可、税額控除、および使用料免除の後、7 年間の独占販売権を取得できるという事実が、市場拡大を促進する要因の 1 つです。

さらに、調査対象となった主な国は、米国、カナダ、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、ブラジルです。

図 3: 2021 年の地域別孤児薬市場シェア (%)

出典: 二次調査、一次調査、MRFR データベース、およびアナリストのレビュー

ヨーロッパの希少疾病用医薬品市場は、多くの製薬企業がヨーロッパの内外に製品を輸出している結果として増加しているため、2番目に大きな市場シェアを占めると予想されています。さらに、ドイツの希少疾病用医薬品市場は市場シェアで 3 位を維持すると予想されており、英国の希少疾病用医薬品市場は最も急成長すると予想されており、欧州地域で 4 位となっています。さらに、フランスの希少疾病用医薬品市場は、市場シェアで 5 位を維持することになります。

アジア太平洋地域の希少疾病用医薬品市場は、2022 年から 2030 年にかけて XX% の CAGR で成長すると予想されています。これは、地域全体に確立された市場プレーヤーの存在、医療インフラの発展の加速、および地域全体の可処分所得の増加によるものです。さらに、中国の希少疾病用医薬品市場が最大の市場シェアを保持すると予想され、インドの希少疾病用医薬品市場はアジア太平洋地域で最も急成長すると予想される市場です。

たとえば、インドの希少疾病人口は世界平均よりも多いと報告されていますが、政府側の取り組みはまだ少なく、実際、インドは人口が最も多い国であるにもかかわらず、希少疾病用医薬品と希少疾病に関する国内法が整備されていないため、希少疾病用医薬品市場において世界のリーダーとなっています。

世界のその他の地域には、中東、アフリカ、ラテンアメリカが含まれます。それにも関わらず、特にアフリカにおける意識の欠如と低所得のため、中東とアフリカは希少疾病用医薬品市場に占める割合が最も小さかった。

オーファンドラッグの主要市場プレーヤーと企業競合に関する洞察

希少疾病用医薬品市場の特徴は、この業界で活動する研究者や製薬会社、バイオテクノロジー会社によって生み出された需要に応える、世界的、地域的、および地元のベンダーが数多く存在することです。市場は、Tier-1、Tier-2、および地元のプレーヤーで構成されます。ティア 1 とティア 2 のプレーヤーは、多様な製品ポートフォリオで世界中にリーチしています。 F. Hoffmann-La Roche AG (スイス)、Mylan (米国)、Celgene Corporation (米国)、Novartis AG (スイス) などの企業は、製品の差別化、財務の安定性、戦略的展開、地域での存在感の多様化により、希少疾病用医薬品市場を独占しています。プレイヤーは研究開発への投資に集中しています。さらに、市場での地位を強化し、大規模な顧客ベースを獲得するために、拡大、製品の発売、合弁事業、パートナーシップなどの戦略的成長イニシアチブを採用しています。

顧客に利益をもたらし、希少疾病用医薬品市場部門を拡大するために、希少疾病用医薬品業界のメーカーが採用する主なビジネス戦略の 1 つは、営業コストを削減するために現地で製造することです。F. Hoffmann-La Roche Ltd (Roche) は、診断および医薬品の分野における大手企業の 1 つです。貧血、がん、抗凝固療法、心血管疾患、糖尿病、中枢神経系、クラミジア、皮膚科、淋病、痛風、B型およびC型肝炎、止血障害、HIV/AIDS、HPV、感染症、自己免疫疾患の診断と治療のための製品を開発および販売しています。同社は、医薬品と診断という 2 つの主要な事業セグメントで事業を展開しています。医薬品部門は、腫瘍学、炎症、神経科学、感染症、眼科などの治療分野に幅広い医薬品を提供しています。さらに、診断セグメントでは、がんの幅広い検査やコンパニオン診断検査を提供しています。同社は北米、ヨーロッパ、アジア、中東で強い存在感を示しています。たとえば、2019 年 12 月、F. Hoffmann-La Roche Ltd (スイス) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) という希少疾患の治療を進めるため、Sarepta Therapeutics とライセンス契約を締結しました。

また、Novartis AG (Novartis) は、幅広いヘルスケア製品を世界的に研究、開発、製造、販売する製薬会社です。同社は、がん、心臓代謝に応用できる製品を提供しています。、免疫学、皮膚科、眼科、神経科学、呼吸器疾患の領域。同社のサンド部門は、心臓血管、皮膚科、中枢神経系（CNS）、胃腸およびホルモン療法、代謝、腫瘍学、眼科、疼痛、呼吸器疾患および疾患向けの医薬品の有効成分および最終剤形を提供しています。そして完成した剤形は抗感染症です。アメリカ、ヨーロッパ、中東、アジア太平洋で事業を展開しています。

オーファンドラッグ市場の主要企業には以下が含まれます

• F.ホフマン・ラ・ロッシュ AG (スイス)
• マイラン (米国)
• セルジーン コーポレーション (米国)
• ノバルティス AG (スイス)
• バイオジェン（米国）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• Merck KGaA (ドイツ)
• イーライ リリー アンド カンパニー (米国)
• サノフィ (フランス)
• ヤンセン サービス LLC (米国)

希少疾病用医薬品業界の発展

2021 年 7 月:

2019 年 11 月:セルジーン コーポレーション (米国) は、定期的な赤血球 (RBC) 輸血を必要とするベータサラセミアの成人の貧血治療を目的とした、レブロジルという希少疾病用医薬品の承認を取得しました。

2021 年 7 月:ノバルティス AG (スイス) は、膵臓がんに対する NIS793 に対する FDA 希少疾病用医薬品の指定を取得しました。 NIS793 は、転移性膵管癌 (mPDAC) やその他の固形腫瘍において重要な役割を果たすことが知られている、トランスフォーミング成長因子ベータ (TGF?) に特異的なファーストインクラスの新規抗体となる可能性があります。

2021 年 2 月:

2020 年 5 月:イーライ リリー アンド カンパニー (米国) は、進行性 RET による肺がんおよび甲状腺がん患者専用の最初の治療法である Retevmo (selpercatinib) について米国 FDA の承認を取得しました。

オーファンドラッグ市場のセグメンテーション

オーファンドラッグの種類の見通し

• 生物製剤
• 非生物製剤

希少疾病用医薬品の販売見通し

• ジェネリック
• 処方済み

オーファンドラッグの医薬品見通し

• レブラミド
• リツキサン
• オプジーボ
• キイトルーダ
• インブルヴィカ
• ソリリス
• ジャカフ
• ポマリスト
• ダーザレックス
• スピンラザ
• アドセトリス

オーファンドラッグセラピークラスの展望

• 腫瘍学
• 血
• 中枢神経系
• 内分泌
• 心血管
• 呼吸器

オーファンドラッグの地域別見通し

リ 北米
• 米国
• カナダ
リ ヨーロッパ
• ドイツ
• フランス
• 英国
• イタリア
• スペイン
• ヨーロッパのその他の地域
リ アジア太平洋
• 中国
• 日本
• インド
• オーストラリア
• 韓国
• アジア太平洋地域のその他の地域
リ 世界のその他の国
• 中東
• アフリカ
• ラテンアメリカ