Rapport d’étude de marché sur les médicaments orphelins – Prévisions jusqu’en 2034

Aperçu du marché des médicaments orphelins

Selon l'analyse MRFR, la taille du marché des médicaments orphelins a été estimée à 255,18 (milliards USD) en 2024. L'industrie du marché des médicaments orphelins devrait croître de 278,35 (milliards USD) en 2025 à 608,66 (milliards USD) jusqu'en 2034, avec un TCAC (taux de croissance) qui devrait être d'environ 9,08 % au cours de la période de prévision. (2025 - 2034).

La prévalence croissante des maladies rares, les investissements croissants dans la recherche et le développement de médicaments orphelins et la sensibilisation croissante aux maladies rares stimulent la croissance du marché.

Tendances du marché des médicaments orphelins

• L'investissement croissant dans la recherche et le développement de médicaments orphelins pour stimuler la croissance du marché.

Les efforts croissants d'investissement en R&D déployés par les grandes entreprises pour la création de médicaments orphelins et d'offres de produits frais sont l'un des principaux facteurs déterminants qui influencent le marché mondial. Un certain nombre d'entreprises biopharmaceutiques importantes au stade clinique et de concurrents bien établis sur le marché disposent d'excellents candidats pour des produits pharmaceutiques orphelins dans diverses phases d'essais cliniques en raison de la sensibilisation et des connaissances croissantes sur les maladies rares. Par exemple, l'industrie pharmaceutique a investi 238 milliards de dollars dans le monde en recherche et développement en 2021. En revanche, les dépenses en R&D ont atteint un total de 137 milliards de dollars en 2012.

En outre, l'intérêt croissant pour le traitement de problèmes rares est dû au potentiel que des développements pharmacologiques importants pourraient aboutir à la production de médicaments à succès dans le domaine du traitement de maladies rares, par opposition aux portefeuilles pharmaceutiques typiques.

Aperçu du segment de marché des médicaments orphelins

Médicaments orphelins Informations sur les types de médicaments

Médicaments orphelins - Aperçu des types de médicamentsLa segmentation du marché des médicaments orphelins, en fonction du type de médicament, comprend les produits biologiques et non biologiques. Le segment des produits biologiques devrait détenir la part majoritaire en 2021 des revenus du marché des médicaments orphelins. Cela est dû à l’incidence croissante de diverses maladies rares guérissables grâce à des médicaments biologiques et aux investissements croissants des entreprises privées dans le développement de médicaments pour les maladies rares. En outre, les principales sociétés du marché augmentent le nombre de produits biologiques qu'elles fournissent, ce qui les amène à dominer l'industrie des médicaments orphelins biologiques.

Décembre 2018 : Merck KGaA (Allemagne), Darmstadt, annonce la désignation de médicament orphelin par la FDA pour l'immunothérapie bifonctionnelle M7824 dans le cancer des voies biliaires.

Informations sur les ventes de médicaments orphelins

La segmentation du marché des médicaments orphelins est basée sur une vente qui inclut les génériques et les médicaments prescrits. Le segment des génériques a dominé le marché en 2021 et devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision 2022-2030. Cela est dû au faible coût des génériques comme alternative aux médicaments de marque et au grand nombre de brevets de médicaments de marque expirés. En outre, les fabricants de produits génériques ont plus de mal à introduire de nouveaux traitements, car il devient plus difficile de développer, de produire et de promouvoir des produits pharmaceutiques originaux qui ont perdu leur protection par brevet. Des brevets originaux, d'une valeur d'environ 217 milliards de dollars, couvrant une large gamme de produits, notamment les produits biologiques, les solides oraux, les injectables, les inhalateurs et les médicaments en vente libre (OTC), sont sur le point d'expirer. Par conséquent, l'approbation est nécessaire pour les médicaments génériques en raison de règles réglementaires strictes, ce qui devrait entraver l'expansion du segment.

MARCHÉ DES MÉDICAMENTS ORPHELINS, PAR VENTE, 2021 & 2030 (MILLIARDS USD)

Source : recherche secondaire, recherche primaire, base de données MRFR et examen par les analystes

Médicaments orphelins - Aperçu des médicaments

Les données sur le marché des médicaments orphelins ont été divisées en revlimid, rituxan, opdivo, keytruda, imbruvica, soliris, jakaf, pomalyst, darzalex et spinraza. Le segment opdivo a dominé le marché en 2021 et devrait être celui qui connaît la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, 2024-2032. La croissance du segment opdivo sur le marché est principalement due au fait que le médicament agit en aidant le système immunitaire de l'organisme à éliminer les cellules cancéreuses. Contrairement à la chimiothérapie, Opdivo cible spécifiquement les cellules cancéreuses et entraîne souvent moins d'effets secondaires que les médicaments de chimiothérapie traditionnels.

Aperçu du cours de thérapie par médicaments orphelins

La segmentation du marché des médicaments orphelins est basée sur la classe thérapeutique qui comprend l'oncologie, le sang, le systèmes nerveux centraux, endocrinien, cardiovasculaire et respiratoire. Le segment des organismes de recherche sous contrat a dominé le marché en 2021 et devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision 2022-2030. Cela est dû à l’émergence de nouvelles maladies liées au cancer et à la demande croissante de traitement des troubles oncologiques dans le monde. Par exemple, en juin 2022, ALX Oncology Holdings Inc. (États-Unis) a reçu une subvention de la FDA américaine en tant que médicament orphelin (ODD) pour Evorpacept, pour le traitement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë. En conséquence, le secteur oncologique de l'industrie des médicaments orphelins est de plus en plus dominé par des investisseurs qui investissent d'énormes sommes d'argent dans l'oncologie afin de développer des solutions avec des médicaments peu courants pour les patients souffrant de cancers inhabituels.

Août 2022 :La FDA a approuvé la NDA APOKYN de Mylan (États-Unis) ; Un nouveau traitement pour la maladie de Parkinson. L'approbation de la FDA ouvre la voie à Bertek pour commercialiser APOKYN et fournit un nouveau traitement pour les épisodes « off », l'un des aspects les plus débilitants dont souffrent les patients atteints de la maladie de Parkinson.

Aperçu régional des médicaments orphelins

Par région, l'étude segmente le marché en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique et dans le reste du monde. Le marché nord-américain des médicaments orphelins devrait représenter XX milliards de dollars en 2021 et devrait afficher un TCAC de XX % au cours de la période d’étude. Ceci est attribué à l’Amérique du Nord. Par conséquent, des politiques réglementaires favorables et des investissements croissants des sociétés pharmaceutiques peuvent également être attribués à cette croissance régionale. De plus, les États-Unis détiennent la plus grande part de marché en Amérique du Nord. Le fait qu'un médicament classé comme médicament orphelin aux États-Unis obtienne sept ans d'exclusivité commerciale après l'autorisation de la FDA pour une indication particulière, des crédits d'impôt et des dispenses de frais d'utilisation est l'un des facteurs qui stimulent l'expansion du marché.

En outre, les principaux pays étudiés sont les États-Unis, le Canada, l'Allemagne, la France, le Royaume-Uni, l'Italie, l'Espagne, la Chine, le Japon, l'Inde, l'Australie, la Corée du Sud et le Brésil.

Figure 3 : PART DE MARCHÉ DES MÉDICAMENTS ORPHELINS PAR RÉGION 2021 (%)

Source : recherche secondaire, recherche primaire, base de données MRFR et examen par les analystes

Le marché européen des médicaments orphelins devrait représenter la deuxième plus grande part de marché en raison de l'augmentation due au fait que de nombreuses entreprises pharmaceutiques exportent leurs produits en dehors ou à l'intérieur de l'Europe. En outre, le marché allemand des médicaments orphelins devrait occuper la troisième place en termes de part de marché, et le marché britannique des médicaments orphelins devrait connaître la croissance la plus rapide, et se situe à la 4ème place dans la région européenne. En outre, le marché français des médicaments orphelins occupera la 5ème place en termes de part de marché.

Le marché des médicaments orphelins en Asie-Pacifique devrait croître à un TCAC de XX % entre 2022 et 2030. Cela est dû à la présence d'acteurs de marché établis dans la région, au développement plus rapide des infrastructures médicales et aux revenus disponibles plus élevés dans la région. De plus, le marché chinois des médicaments orphelins devrait détenir la plus grande part de marché, et le marché indien des médicaments orphelins devrait connaître la croissance la plus rapide dans la région Asie-Pacifique.

Par exemple, l'Inde aurait une population de maladies rares plus élevée que la moyenne mondiale, mais les initiatives du gouvernement sont encore moindres, et en fait, l'Inde manque de législation nationale pour les médicaments orphelins et les maladies rares, bien qu'il s'agisse des pays les plus peuplés, ce qui en fait le leader mondial sur le marché des médicaments orphelins.

Le Reste du monde comprend le Moyen-Orient, l'Afrique et l'Amérique latine. Néanmoins, en raison d'un manque de sensibilisation et de faibles revenus, en particulier en Afrique, le Moyen-Orient et l'Afrique détenaient la plus faible proportion du marché des médicaments orphelins.

Les principaux acteurs et acteurs du marché des médicaments orphelins Perspectives concurrentielles

Le marché des médicaments orphelins se caractérise par la présence de nombreux fournisseurs mondiaux, régionaux et locaux répondant à la demande créée par les chercheurs scientifiques et les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques opérant dans le secteur. Le marché comprend des acteurs de niveau 1, de niveau 2 et locaux. Les acteurs de niveau 1 et 2 sont présents dans le monde entier avec des portefeuilles de produits diversifiés. Des sociétés telles que F. Hoffmann-La Roche AG (Suisse), Mylan (États-Unis), Celgene Corporation (États-Unis) et Novartis AG (Suisse) dominent le marché des médicaments orphelins en raison de la différenciation de leurs produits, de leur stabilité financière, de leurs développements stratégiques et de leur présence régionale diversifiée. Les acteurs se concentrent sur l’investissement dans la recherche et le développement. En outre, ils adoptent des initiatives de croissance stratégiques, telles que l'expansion, les lancements de produits, les coentreprises et les partenariats, pour renforcer leur position sur le marché et conquérir une large clientèle.

L'une des principales stratégies commerciales adoptées par les fabricants du secteur des médicaments orphelins pour bénéficier aux clients et développer le secteur du marché des médicaments orphelins consiste à fabriquer localement afin de réduire les coûts d'exploitation.F. Hoffmann-La Roche Ltd (Roche) est l'une des sociétés leaders dans le domaine du diagnostic et des produits pharmaceutiques. Elle développe et commercialise des produits pour le diagnostic et le traitement de l'anémie, du cancer, du traitement anticoagulant, des maladies cardiovasculaires, du diabète, du système nerveux central, de la chlamydia, de la dermatologie, de la gonorrhée, de la goutte, des hépatites B et C, des troubles de l'hémostase, du VIH/SIDA, du VPH, des maladies infectieuses et des maladies auto-immunes. L'entreprise opère dans deux principaux secteurs d'activité, à savoir les produits pharmaceutiques et les diagnostics. Le segment pharmaceutique propose une large gamme de médicaments destinés à des domaines thérapeutiques tels que l'oncologie, l'inflammation, les neurosciences, les maladies infectieuses et l'ophtalmologie. En outre, le segment des diagnostics propose une large gamme de tests pour le cancer et de tests de diagnostic compagnon. L'entreprise est fortement présente en Amérique du Nord, en Europe, en Asie et au Moyen-Orient. Par exemple, en décembre 2019, F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suisse) a conclu un accord de licence avec Sarepta Therapeutics pour faire progresser le traitement d'une maladie rare appelée dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

En outre, Novartis AG (Novartis) est une société pharmaceutique qui recherche, développe, fabrique et distribue une large gamme de produits de santé à l'échelle mondiale. La société propose des produits qui trouvent des applications dans les domaines du cancer, des maladies cardio-métaboliques, immunologie et amp; domaines de la dermatologie, de l'ophtalmologie, des neurosciences et des maladies respiratoires. Son segment Sandoz propose des ingrédients actifs et des formes posologiques finies de produits pharmaceutiques pour les troubles et maladies cardiovasculaires, dermatologiques, du système nerveux central (SNC), gastro-intestinal et hormonal, le métabolisme, l'oncologie, les maladies ophtalmiques, la douleur et les troubles respiratoires ; et formes posologiques finies anti-infectieuses. Elle opère dans les Amériques, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.

Les principales entreprises présentes sur le marché des médicaments orphelins comprennent

• F. Hoffmann-La Roche AG (Suisse)


• Mylan (États-Unis)


• Celgene Corporation (États-Unis)


• Novartis AG (Suisse)


• Biogen (États-Unis)


• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)


• Merck KGaA (Allemagne)


• Eli Lilly And Company (États-Unis)


• Sanofi (France)


• Janssen Services LLC (États-Unis)

Développements de l'industrie des médicaments orphelins

Juillet 2021 :Novartis Ag (Suisse) a reçu une subvention de la FDA américaine en tant que médicament orphelin (ODD) pour NIS793 (qui est un nouvel anticorps de première classe, spécifique du facteur de croissance transformant, bêta) en association avec les soins standard de chimiothérapie, pour le traitement de la chimiothérapie pancréatique.

Novembre 2019 :Celgene Corporation (États-Unis) a reçu l'approbation d'un médicament orphelin nommé REBLOZYL pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent une transfusion régulière de globules rouges (GR).

Juillet 2021 :Novartis AG (Suisse) a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le NIS793 dans le cancer du pancréas. NIS793 est un nouvel anticorps potentiel, premier de sa classe, spécifique du facteur de croissance transformant bêta (TGF ?), connu pour son rôle important dans le carcinome canalaire pancréatique métastatique (mPDAC) et d'autres tumeurs solides.

Février 2021 :La FDA a approuvé l'inhibiteur oral de MET de TEPMETKO Merck KGaA (Allemagne), le premier et le seul traitement une fois par jour pour les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules métastatique avec des mutations sautant METex14.

Mai 2020 :Eli Lilly and Company (États-Unis) a reçu l'approbation de la FDA américaine pour Retevmo (selpercatinib), le premier traitement spécifiquement destiné aux patients atteints de cancers avancés du poumon et de la thyroïde induits par le RET.

Segmentation du marché des médicaments orphelins

Perspectives des types de médicaments orphelins

• Produits biologiques


• Produits non biologiques

Perspectives des ventes de médicaments orphelins

• Génériques


• Prescrit

Médicaments orphelins Perspectives des médicaments

• Revlimid


• Rituxan


• Opdivo


• Keytruda


• Imbruvica


• Soliris


• Jakaf


• Pomaliste


• Darzalex


• Spinraza


• Adcetris

Perspectives du cours de thérapie par médicaments orphelins

• Oncologie


• Sang


• Système nerveux central


• Endocrinien


• Cardiovasculaire


• Respiratoire

Perspectives régionales des médicaments orphelins

• 
  Amérique du Nord
  
  
  
  • États-Unis
  
  
  • Canada
  
  
  
  


• 
  Europe
  
  
  
  • Allemagne
  
  
  • France
  
  
  • Royaume-Uni
  
  
  • Italie
  
  
  • Espagne
  
  
  • Reste de l'Europe
  
  
  
  


• 
  Asie-Pacifique
  
  
  
  • Chine
  
  
  • Japon
  
  
  • Inde
  
  
  • Australie
  
  
  • Corée du Sud
  
  
  • Reste de l'Asie-Pacifique
  
  
  
  


• 
  Reste du monde
  
  
  
  • Moyen-Orient
  
  
  • Afrique
  
  
  • Amérique latine
  
  
  
  

Report Scope:

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2018	49.13(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	53.59(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	143.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	9.333% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	Genzyme, BristolMyers Squibb, Gilead Sciences, Eli Lilly and Company, Regeneron Pharmaceuticals, United Therapeutics, Horizon Therapeutics, Novo Nordisk, Alexion Pharmaceuticals, Amgen, AbbVie, Biogen, Astellas Pharma, Sanofi, Vertex Pharmaceuticals
SEGMENTS COVERED	Drug Type, Sale, Drug, Therapy Class
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Growing regulatory incentives, Increasing patient population, Advancements in biotechnology, Rising demand for personalized medicine, Enhanced payer reimbursement models
KEY MARKET DYNAMICS	Increasing prevalence of rare diseases, Strong governmental incentives and support, Growing investment in R&D, Expanding patient advocacy groups, Rising awareness and diagnosis rates
COUNTRIES COVERED	US