US Orphan Drugs Market

孤儿药市场概览

根据 MRFR 分析，2024 年孤儿药市场规模预计为 255.18（十亿美元）。孤儿药市场行业预计将从 2025 年的 278.35（十亿美元）增长到 2034 年的 608.66（十亿美元），预测期间 CAGR（增长率）预计约为 9.08%期间（2025 - 2034）。

罕见病患病率的上升、孤儿药研发投资的增加以及对罕见疾病的认识不断提高正在推动市场增长。

孤儿药市场趋势

• 孤儿药研发投资不断增加，推动市场增长。

主要公司为新鲜产品的孤儿药创造不断增加的研发投资力度是影响全球市场的关键驱动因素之一。由于人们对罕见疾病的认识和了解不断增强，许多重要的临床阶段生物制药企业和成熟的市场竞争对手在临床试验的各个阶段都拥有优秀的孤儿药候选药物。例如，2021年全球制药行业研发投入为2380亿美元。相比之下，2012年研发支出总额达到1370亿美元。 此外，人们对治疗罕见问题的兴趣日益浓厚，因为重大药理学发展可能会导致在治疗罕见疾病领域（而不是典型的药物组合）生产重磅药物。

孤儿药市场细分洞察

孤儿药药物类型洞察

孤儿药药物类型 Insightsorphan 药物市场细分根据药物类型包括生物制剂和非生物制剂。到2021年，生物制剂领域将在孤儿药市场收入中占据大部分份额。这是由于生物药可治愈的各种罕见病发病率不断上升，以及私营企业对罕见病药物研发的投入不断增加。此外，主要市场公司正在增加其供应的生物制品数量，这使它们在生物孤儿药物行业中占据主导地位。

2018 年 12 月：达姆施塔特默克公司（德国）宣布双功能免疫疗法 M7824 被 FDA 指定为治疗胆道癌的孤儿药。

孤儿药销售洞察

孤儿药市场细分基于包括仿制药和处方药的销售。仿制药细分市场在 2021 年占据主导地位，预计在 2022-2030 年预测期内将成为增长更快的细分市场。这是由于仿制药作为品牌药替代品的成本较低以及大量专利过期的品牌药。此外，仿制药公司在推出新疗法方面也遇到了困难，因为失去专利保护的原创药品的开发、生产和广告变得更加困难。价值约 2170 亿美元的原始专利即将到期，涵盖生物制品、口服固体制剂、注射剂、吸入器和非处方药 (OTC) 等多种产品。因此，由于严格的监管规则，仿制药需要获得批准，预计这将阻碍细分市场的扩张。

孤儿药市场，按销售情况，2021 年和 2021 年2030（十亿美元）

资料来源：二次研究、初步研究、MRFR 数据库和分析师评论

孤儿药药物洞察

孤儿药市场数据已分为 revlimid、rituxan、opdivo、keytruda、imbruvica、soliris、jakaf、pomalyst、darzalex 和 spinraza。 Opdivo 细分市场在 2021 年占据主导地位，预计在 2024-2032 年预测期内将成为增长较快的细分市场。 Opdivo 市场的增长主要是由于该药物通过帮助人体自身的免疫系统消除癌细胞发挥作用。与化疗不同，Opdivo 专门针对癌细胞，并且通常比传统化疗药物的副作用更少。

孤儿药治疗类见解

孤儿药市场细分基于治疗类别，包括肿瘤、血液、中枢神经系统、内分泌、心血管和呼吸系统。合同研究组织细分市场在 2021 年占据主导地位，预计在 2022-2030 年预测期内将成为增长更快的细分市场。这是由于新的癌症相关疾病的出现以及全世界对肿瘤疾病治疗的需求不断增加。例如，2022年6月，ALX Oncology Holdings Inc.（美国）获得美国FDA授予Evorpacept孤儿药资格（ODD），用于治疗急性髓系白血病患者。因此，孤儿药行业的肿瘤学部分越来越多地由投资者主导，他们在肿瘤学领域投入巨额资金，以便为患有不寻常癌症的患者开发不常见药物的解决方案。

2022 年 8 月

孤儿药区域见解

按地区划分，该研究将市场细分为北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区。北美孤儿药市场预计到 2021 年将达到 XX 亿美元，并预计在研究期间呈现 XX% 的复合年增长率。这要归功于北美。因此，有利的监管政策和制药公司不断增加的投资也可归因于该地区的增长。此外，美国在北美拥有最大的市场份额。在美国，孤儿药分类的药物在 FDA 批准特定适应症、税收抵免和使用费减免后获得七年的营销独占权，这是推动市场扩张的因素之一。

此外，研究的主要国家包括美国、加拿大、德国、法国、英国、意大利、西班牙、中国、日本、印度、澳大利亚、韩国和巴西。

图 3：2021 年各地区孤儿药物市场份额 (%)

资料来源：二次研究、初步研究、MRFR 数据库和分析师评论

欧洲孤儿药市场预计将占据第二大市场份额，这是由于众多制药企业将其产品出口到欧洲境外或境内而导致的增长。此外，德国孤儿药市场预计将占据市场份额第三位，英国孤儿药市场预计将成为增长最快的市场，在欧洲地区排名第四。此外，法国孤儿药市场的市场份额将保持第五位。

从 2022 年到 2030 年，亚太地区孤儿药市场预计将以 XX% 的复合年增长率增长。这是由于该地区已有成熟市场参与者、医疗基础设施发展较快以及可支配收入较高。此外，中国孤儿药市场预计将占据最大的市场份额，印度孤儿药市场预计将成为亚太地区增长最快的市场。

例如，据报道，印度的罕见病人口数量高于世界平均水平，但政府方面的举措仍然较少，而且事实上，印度虽然是人口最多的国家，却缺乏针对孤儿药和罕见病的国家立法，使其成为孤儿药市场的全球领先者。

世界其他地区包括中东、非洲和拉丁美洲。然而，由于缺乏意识和低收入，特别是在非洲，中东和非洲在孤儿药市场中所占比例最小。

孤儿药主要市场参与者和市场参与者竞争洞察

孤儿药市场的特点是存在许多全球、区域和本地供应商，以满足该行业的研究科学家以及制药和生物技术公司的需求。该市场包括一级、二级和本地参与者。一级和二级参与者的产品组合遍及全球。 F. Hoffmann-La Roche AG（瑞士）、Mylan（美国）、Celgene Corporation（美国）和 Novartis AG（瑞士）等公司由于产品差异化、财务稳定、战略发展和多元化的区域业务而在孤儿药市场占据主导地位。参与者专注于投资研发。此外，他们还采取扩张、产品发布、合资和合作等战略增长举措，以巩固其市场地位并赢得大量客户群。

孤儿药行业制造商为使客户受益并扩大孤儿药市场领域而采取的主要业务策略之一是在当地制造以降低运营成本。 Hoffmann-La Roche Ltd（罗氏）是诊断和制药领域的领先公司之一。该公司开发和销售用于诊断和治疗贫血、癌症、抗凝治疗、心血管疾病、糖尿病、中枢神经系统、衣原体、皮肤病、淋病、痛风、乙型和丙型肝炎、止血障碍、艾滋病毒/艾滋病、HPV、传染病和自身免疫性疾病的产品。该公司经营两个主要业务部门，即制药和诊断。制药部门为肿瘤学、炎症、神经科学、传染病和眼科等治疗领域提供广泛的药物。此外，诊断部门还提供广泛的癌症测试和伴随诊断测试。该公司在北美、欧洲、亚洲和中东拥有强大的影响力。例如，2019 年 12 月，F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）与 Sarepta Therapeutics 签订许可协议，以推进一种名为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的罕见疾病的治疗。

此外，Novartis AG（诺华）是一家在全球研究、开发、制造和分销各种医疗保健产品的制药公司。该公司提供的产品可应用于癌症、心脏代谢领域、免疫学和皮肤科、眼科、神经科学和呼吸系统疾病领域。其山德士部门提供用于心血管、皮肤科、中枢神经系统（CNS）、胃肠道和激素治疗、代谢、肿瘤、眼科、疼痛和呼吸系统疾病的药物活性成分和成品剂型；以及抗感染的成品剂型。它的业务遍及美洲、欧洲、中东和亚太地区。

孤儿药市场的主要公司包括

• F. Hoffmann-La Roche AG（瑞士）
• Mylan（美国）
• 新基公司（美国）
• 诺华公司（瑞士）
• 百健（美国）
• 武田药品工业株式会社有限公司（日本）
• 默克公司（德国）
• 礼来公司（美国）
• 赛诺菲（法国）
• 杨森服务有限责任公司（美国）

孤儿药行业发展

2021 年 7 月：诺华公司（瑞士）获得美国 FDA 授予的 NIS793 孤儿药资格 (ODD) 资助（这是一种一流的新型抗体，针对转化生长因子 Beta）与标准化疗护理相结合，用于胰腺化疗的治疗。

2019 年 11 月：

2021 年 7 月：诺华公司（瑞士）的 NIS793 治疗胰腺癌的药物获得 FDA 孤儿药资格认定。 NIS793是一种潜在的一流新型抗体，针对转化生长因子β（TGF？），已知它在转移性胰腺导管癌（mPDAC）和其他实体瘤中具有重要作用。

2021 年 2 月：

2020 年 5 月：礼来公司（美国）的 Retevmo (selpercatinib) 获得美国 FDA 批准，这是第一种专门针对晚期 RET 驱动的肺癌和甲状腺癌患者的疗法。

孤儿药市场细分

孤儿药类型展望

• 生物制品
• 非生物制剂

孤儿药销售前景

• 泛型
• 规定

孤儿药药物前景

• Revlimid
• 利妥昔单抗
• Opdivo
• Keytruda
• 依鲁替尼
• Soliris
• 贾卡夫
• Pomalyst
• Darzalex
• 斯宾拉扎
• Adcetris

孤儿药治疗类别展望

• 肿瘤学
• 血
• 中枢神经系统
• 内分泌
• 心血管
• 呼吸系统

孤儿药区域展望

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 法国
  • 英国
  • 意大利
  • 西班牙
  • 欧洲其他地区
• 亚太地区
  • 中国
  • 日本
  • 印度
  • 澳大利亚
  • 韩国
  • 亚太地区其他地区
• 世界其他地区
  • 中东
  • 非洲
  • 拉丁美洲