Informe de investigación de mercado de medicamentos huérfanos: previsión hasta 2034

Descripción general del mercado de medicamentos huérfanos

Según el análisis de MRFR, el tamaño del mercado de medicamentos huérfanos se estimó en 255.18 (mil millones de dólares) en 2024. Se espera que la industria del mercado de medicamentos huérfanos crezca de 278.35 (mil millones de dólares) en 2025 a 608.66 (mil millones de dólares) hasta 2034, a una CAGR (tasa de crecimiento) que se espera que sea de alrededor del 9.08% durante el pronóstico. período (2025 - 2034).

La creciente prevalencia de enfermedades raras, la creciente inversión en investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos y la mayor conciencia sobre los trastornos raros están impulsando el crecimiento del mercado.

Tendencias del mercado de medicamentos huérfanos

• La creciente inversión en investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos para impulsar el crecimiento del mercado.

Los crecientes esfuerzos de inversión en I+D realizados por las principales empresas para la creación de medicamentos huérfanos a partir de ofertas de productos frescos es uno de los factores clave que influyen en el mercado mundial. Varias empresas biofarmacéuticas importantes en etapa clínica y competidores de mercado bien establecidos tienen excelentes candidatos en cartera para productos farmacéuticos huérfanos en varias fases de ensayos clínicos como resultado de la creciente conciencia y conocimiento de las enfermedades raras. Por ejemplo, la industria farmacéutica invirtió 238 mil millones de dólares estadounidenses en investigación y desarrollo en todo el mundo en 2021. Por el contrario, el gasto en I+D alcanzó un total de 137 mil millones de dólares en 2012.

Además, el creciente interés en el tratamiento de problemas raros se debe a la posibilidad de que importantes avances farmacológicos puedan dar lugar a la producción de medicamentos de gran éxito en el campo del tratamiento de dolencias poco comunes, a diferencia de las carteras farmacéuticas típicas.

Perspectivas del segmento de mercado de medicamentos huérfanos

Medicamentos huérfanos: información sobre los tipos de fármacos

Información sobre el tipo de medicamento de medicamentos huérfanosLa segmentación del mercado de medicamentos huérfanos, según el tipo de medicamento, incluye productos biológicos y no biológicos. El segmento de productos biológicos tendrá la participación mayoritaria en 2021 en los ingresos del mercado de medicamentos huérfanos. Esto se debe a la creciente incidencia de diversas enfermedades raras curables con medicamentos biológicos y a la creciente inversión de empresas privadas en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Además, las principales empresas del mercado están aumentando el número de productos biológicos que suministran, lo que les está llevando a dominar la industria de los medicamentos biológicos huérfanos.

Diciembre de 2018: Merck KGaA (Alemania), Darmstadt, anuncia la designación de medicamento huérfano de la FDA para la inmunoterapia bifuncional M7824 en el cáncer de vías biliares.

Perspectivas sobre la venta de medicamentos huérfanos

La segmentación del mercado de medicamentos huérfanos se basa en una venta que incluye genéricos y recetados. El segmento de genéricos ha dominado el mercado en 2021 y se prevé que sea el segmento de más rápido crecimiento durante el período previsto, 2022-2030. Esto se debe al bajo costo de los genéricos como alternativa a los medicamentos de marca y al gran número de patentes de medicamentos de marca vencidas. Además, a las empresas de genéricos les resulta más difícil introducir nuevos tratamientos, ya que se vuelve más difícil desarrollar, producir y publicitar productos farmacéuticos originales que han perdido su protección de patente. Las patentes originales valoradas en aproximadamente 217 mil millones de dólares y que cubren una amplia gama de productos, incluidos productos biológicos, sólidos orales, inyectables, inhaladores y medicamentos de venta libre, están a punto de expirar. Por lo tanto, la aprobación es necesaria para los medicamentos genéricos debido a normas regulatorias estrictas, que se prevé impedirán la expansión del segmento.

MERCADO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS, EN VENTA, 2021 Y 2021 2030 (MILLONES DE USD)

Fuente: investigación secundaria, investigación primaria, base de datos MRFR y revisión de analistas

Perspectivas sobre medicamentos huérfanos

Los datos del mercado de medicamentos huérfanos se han dividido en revlimid, rituxan, opdivo, keytruda, imbruvica, soliris, jakaf, pomalyst, darzalex y spinraza. El segmento de opdivo dominó el mercado en 2021 y se proyecta que sea el segmento de más rápido crecimiento durante el período de pronóstico, 2024-2032. El crecimiento del segmento de opdivo en el mercado se debe principalmente a que el fármaco actúa ayudando al propio sistema inmunológico del cuerpo a eliminar las células cancerosas. A diferencia de la quimioterapia, Opdivo se dirige específicamente a las células cancerosas y, a menudo, tiene menos efectos secundarios que los medicamentos de quimioterapia tradicionales.

Perspectivas sobre la clase de terapia con medicamentos huérfanos

La segmentación del mercado de medicamentos huérfanos se basa en la clase de terapia que incluye oncología, sangre, sistema nervioso central, endocrino, cardiovascular y respiratorio. El segmento de organizaciones de investigación por contrato ha dominado el mercado en 2021 y se prevé que sea el segmento de más rápido crecimiento durante el período de pronóstico, 2022-2030. Esto se debe a la aparición de nuevas enfermedades relacionadas con el cáncer y a la creciente demanda de tratamiento de trastornos oncológicos en todo el mundo. Por ejemplo, en junio de 2022, ALX Oncology Holdings Inc. (EE. UU.) recibió una subvención de la FDA de EE. UU. como designación de medicamento huérfano (ODD) para Evorpacept, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda. Como resultado, la sección de oncología de la industria de medicamentos huérfanos está cada vez más dominada por inversores que invierten enormes sumas de dinero en oncología para desarrollar soluciones con medicamentos poco comunes para pacientes que padecen enfermedades cancerosas inusuales.

Agosto de 2022:La FDA aprueba la NDA APOKYN de Mylan (EE. UU.); Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Parkinson. La aprobación de la FDA allana el camino para que Bertek comercialice APOKYN y proporcione una nueva terapia para los episodios "inactivos", uno de los aspectos más debilitantes que sufren los pacientes con enfermedad de Parkinson.

Perspectivas regionales sobre medicamentos huérfanos

Por región, el estudio segmenta el mercado en América del Norte, Europa, Asia-Pacífico y el resto del mundo. Se espera que el mercado de medicamentos huérfanos de América del Norte represente XX mil millones de dólares en 2021 y se espera que muestre una tasa compuesta anual del XX% durante el período de estudio. Esto se atribuye a América del Norte. Por lo tanto, las políticas regulatorias favorables y el aumento de la inversión por parte de las empresas farmacéuticas también pueden atribuirse a este crecimiento regional. Además, Estados Unidos tiene la mayor cuota de mercado en América del Norte. El hecho de que un medicamento con clasificación de medicamento huérfano en EE. UU. obtenga siete años de exclusividad de comercialización después de la autorización de la FDA para una indicación particular, créditos fiscales y exenciones de tarifas de usuario es uno de los factores que impulsan la expansión del mercado.

Además, los principales países estudiados son EE. UU., Canadá, Alemania, Francia, Reino Unido, Italia, España, China, Japón, India, Australia, Corea del Sur y Brasil.

Figura 3: CUOTA DE MERCADO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS POR REGIÓN 2021 (%)

Fuente: investigación secundaria, investigación primaria, base de datos MRFR y revisión de analistas

Se espera que el mercado europeo de medicamentos huérfanos represente la segunda mayor cuota de mercado debido al aumento como resultado de numerosas empresas farmacéuticas que exportan sus productos fuera o dentro de Europa. Además, se espera que el mercado de medicamentos huérfanos de Alemania ocupe el tercer lugar en participación de mercado, y se espera que el mercado de medicamentos huérfanos del Reino Unido sea el mercado de más rápido crecimiento y se encuentre en el cuarto lugar en la región europea. Además, el mercado francés de medicamentos huérfanos ocupará el quinto lugar en cuota de mercado.

Se espera que el mercado de medicamentos huérfanos de Asia y el Pacífico crezca a una tasa compuesta anual del XX% de 2022 a 2030. Esto se debe a la presencia de actores del mercado establecidos en toda la región y al desarrollo más rápido de la infraestructura médica y a mayores ingresos disponibles en toda la región. Además, se espera que el mercado de medicamentos huérfanos de China tenga la mayor cuota de mercado, y se espera que el mercado de medicamentos huérfanos de India sea el mercado de más rápido crecimiento en la región de Asia y el Pacífico.

Por ejemplo, se informa que la India tiene una población de enfermedades raras más alta que el promedio mundial, pero las iniciativas por parte del gobierno son aún menores y, de hecho, la India carece de legislación nacional para medicamentos huérfanos y enfermedades raras, a pesar de que estos son los países más poblados, lo que lo convierte en el líder mundial en el mercado de medicamentos huérfanos.

El Resto del Mundo incluye Medio Oriente, África y América Latina. Sin embargo, debido a la falta de concienciación y a los bajos ingresos, especialmente en África, Oriente Medio y África tenían la proporción más pequeña del mercado de medicamentos huérfanos.

Medicamentos huérfanos Actores clave del mercado & Información competitiva

El mercado de medicamentos huérfanos se caracteriza por la presencia de muchos proveedores globales, regionales y locales que atienden la demanda creada por los científicos investigadores y las empresas farmacéuticas y biotecnológicas que operan en la industria. El mercado está compuesto por actores de nivel 1, de nivel 2 y locales. Los jugadores de nivel 1 y 2 tienen alcance en todo el mundo con diversas carteras de productos. Empresas como F. ​​Hoffmann-La Roche AG (Suiza), Mylan (EE.UU.), Celgene Corporation (EE.UU.) y Novartis AG (Suiza) dominan el mercado de medicamentos huérfanos debido a la diferenciación de productos, la estabilidad financiera, los desarrollos estratégicos y la presencia regional diversificada. Los jugadores se centran en invertir en investigación y desarrollo. Además, adoptan iniciativas estratégicas de crecimiento, como expansión, lanzamientos de productos, empresas conjuntas y asociaciones, para fortalecer su posición en el mercado y captar una gran base de clientes.

Una de las principales estrategias comerciales adoptadas por los fabricantes en la industria de medicamentos huérfanos para beneficiar a los clientes y expandir el sector del mercado de medicamentos huérfanos es fabricar localmente para reducir los costos operativos.F. Hoffmann-La Roche Ltd (Roche) es una de las empresas líderes en el campo del diagnóstico y la farmacia. Desarrolla y comercializa productos para el diagnóstico y tratamiento de anemia, cáncer, terapia anticoagulante, enfermedades cardiovasculares, diabetes, sistema nervioso central, clamidia, dermatología, gonorrea, gota, hepatitis B y C, trastornos de la hemostasia, VIH/SIDA, VPH, enfermedades infecciosas y enfermedades autoinmunes. La empresa opera en dos segmentos comerciales principales: productos farmacéuticos y diagnóstico. El segmento farmacéutico ofrece una amplia gama de medicamentos para áreas terapéuticas como oncología, inflamación, neurociencia, enfermedades infecciosas y oftalmología. Además, el segmento de diagnóstico ofrece una amplia gama de pruebas para el cáncer y pruebas de diagnóstico complementarias. La empresa tiene una fuerte presencia en América del Norte, Europa, Asia y Medio Oriente. Por ejemplo, en diciembre de 2019, F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza) firmó un acuerdo de licencia con Sarepta Therapeutics para avanzar en el tratamiento de una enfermedad rara llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Además, Novartis AG (Novartis) es una empresa farmacéutica que investiga, desarrolla, fabrica y distribuye una amplia gama de productos sanitarios a nivel mundial. La empresa ofrece productos que encuentran aplicaciones en cáncer, cardiometabólico, inmunología y áreas de dermatología, oftalmología, neurociencia y enfermedades respiratorias. Su segmento Sandoz ofrece ingredientes activos y formas farmacéuticas terminadas de productos farmacéuticos para enfermedades y trastornos cardiovasculares, dermatológicos, del sistema nervioso central (SNC), gastrointestinal y hormonal, metabolismo, oncología, oftálmicos, del dolor y respiratorios; y formas farmacéuticas terminadas antiinfecciosas. Opera en América, Europa, Medio Oriente y Asia-Pacífico.

Las empresas clave en el mercado de medicamentos huérfanos incluyen

• F. Hoffmann-La Roche AG (Suiza)


• Mylan (EE. UU.)


• Celgene Corporation (EE.UU.)


• Novartis AG (Suiza)


• Biogen (EE. UU.)


• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)


• Merck KGaA (Alemania)


• Eli Lilly And Company (EE. UU.)


• Sanofi (Francia)


• Janssen Services LLC (EE.UU.)

Desarrollos en la industria de medicamentos huérfanos

Julio de 2021:Novartis Ag (Suiza) recibió una subvención de la FDA de EE. UU. como designación de medicamento huérfano (ODD) para NIS793 (que es un nuevo anticuerpo de primera clase, específico para el factor de crecimiento transformante, Beta) en combinación con la atención estándar de quimioterapia, para el tratamiento de la quimioterapia pancreática.

Noviembre de 2019:Celgene Corporation (EE. UU.) recibió la aprobación de un medicamento huérfano llamado REBLOZYL para el tratamiento de la anemia en adultos con beta-talasemia que requieren transfusión regular de glóbulos rojos (RBC).

Julio de 2021:Novartis AG (Suiza) recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para NIS793 en el cáncer de páncreas. NIS793 es un nuevo anticuerpo potencial, primero en su clase, específico para el factor de crecimiento transformante beta (TGF?), que se sabe que tiene un papel importante en el carcinoma ductal pancreático metastásico (mPDAC) y otros tumores sólidos.

Febrero de 2021:La FDA aprobó el inhibidor oral de MET de TEPMETKO Merck KGaA (Alemania), el primer y único tratamiento que se administra una vez al día para pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas metastásico con mutaciones omitidas en METex14.

Mayo de 2020:Eli Lilly and Company (EE. UU.) recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para Retevmo (selpercatinib), la primera terapia específica para pacientes con cánceres avanzados de pulmón y tiroides impulsados ​​por RET.

Segmentación del mercado de medicamentos huérfanos

Perspectivas del tipo de medicamentos huérfanos

• Biológicos


• Productos no biológicos

Perspectivas de venta de medicamentos huérfanos

• Genéricos


• Recetado

Perspectivas de los medicamentos huérfanos

• Revlimid


• Rituxán


• Opdivo


• Keytruda


• Imbruvica


• Soliris


• Jakaf


• Pomalyst


• Darzalex


• Spinraza


• Adcetris

Perspectivas de la clase de terapia con medicamentos huérfanos

• Oncología


• Sangre


• Sistemas Nerviosos Centrales


• Endocrino


• Cardiovascular


• Respiratorio

Perspectiva regional de medicamentos huérfanos

• 
  América del Norte
  
  
  
  • EE.UU.
  
  
  • Canadá
  
  
  
  


• 
  Europa
  
  
  
  • Alemania
  
  
  • Francia
  
  
  • Reino Unido
  
  
  • Italia
  
  
  • España
  
  
  • Resto de Europa
  
  
  
  


• 
  Asia-Pacífico
  
  
  
  • China
  
  
  • Japón
  
  
  • India
  
  
  • Australia
  
  
  • Corea del Sur
  
  
  • Resto de Asia-Pacífico
  
  
  
  


• 
  Resto del mundo
  
  
  
  • Medio Oriente
  
  
  • África
  
  
  • América Latina
  
  
  
  

Report Scope:

Report Attribute/Metric Source:	Details
MARKET SIZE 2018	49.13(USD Billion)
MARKET SIZE 2024	53.59(USD Billion)
MARKET SIZE 2035	143.0(USD Billion)
COMPOUND ANNUAL GROWTH RATE (CAGR)	9.333% (2025 - 2035)
REPORT COVERAGE	Revenue Forecast, Competitive Landscape, Growth Factors, and Trends
BASE YEAR	2024
MARKET FORECAST PERIOD	2025 - 2035
HISTORICAL DATA	2019 - 2024
MARKET FORECAST UNITS	USD Billion
KEY COMPANIES PROFILED	Genzyme, BristolMyers Squibb, Gilead Sciences, Eli Lilly and Company, Regeneron Pharmaceuticals, United Therapeutics, Horizon Therapeutics, Novo Nordisk, Alexion Pharmaceuticals, Amgen, AbbVie, Biogen, Astellas Pharma, Sanofi, Vertex Pharmaceuticals
SEGMENTS COVERED	Drug Type, Sale, Drug, Therapy Class
KEY MARKET OPPORTUNITIES	Growing regulatory incentives, Increasing patient population, Advancements in biotechnology, Rising demand for personalized medicine, Enhanced payer reimbursement models
KEY MARKET DYNAMICS	Increasing prevalence of rare diseases, Strong governmental incentives and support, Growing investment in R&D, Expanding patient advocacy groups, Rising awareness and diagnosis rates
COUNTRIES COVERED	US